Trois chercheurs de Chugai à l’origine de la découverte de l’Hemlibra pour le traitement de l’hémophilie A reçoivent le prestigieux prix américain Lasker, l’une des distinctions scientifiques les plus respectées au monde

Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKYO : 4519) a annoncé aujourd’hui que Kunihiro Hattori (ancien chercheur principal chez Chugai), Takehisa Kitazawa (directeur adjoint de la division de recherche chez Chugai) et Tomoyuki Igawa (directeur de la division de recherche chez Chugai), qui ont dirigé la mise au point d’Hemlibra (emicizumab), un traitement contre l’hémophilie A, ont reçu le Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award, l’une des distinctions scientifiques les plus prestigieuses au monde.

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From left: Dr. Kitazawa, Dr. Hattori, and Dr. Igawa

L’hémophilie A est causée par un déficit en facteur VIII de coagulation, l’une des protéines nécessaires à une coagulation sanguine normale. Une fois activé, le facteur VIII sert de pont facilitant l’activation du facteur X par le facteur IX activé à la surface des plaquettes activées. Ce prix récompense le concept novateur consistant à remplacer cette fonction du facteur VIII par un anticorps bispécifique, ce qui a permis une activité thérapeutique prolongée, la commodité d’une administration sous-cutanée et une prévention durable des hémorragies, indépendamment de la présence ou de l’absence d’inhibiteurs du facteur VIII (anticorps), apportant ainsi une contribution significative à la réponse aux besoins médicaux non satisfaits dans le domaine de l’hémophilie A.

Les Lasker Awards comptent parmi les distinctions les plus prestigieuses en matière de recherche médicale aux États-Unis ; ils récompensent des personnes ayant apporté une contribution significative à la science médicale et à la santé publique. Ils sont décernés dans les domaines de la recherche médicale fondamentale, de la recherche médicale clinique et du service public. C’est la deuxième fois que des chercheurs japonais reçoivent ce prix dans la catégorie de la recherche médicale clinique depuis la création des Lasker Awards en 1945, et la première fois que trois chercheurs japonais sont récompensés simultanément dans cette catégorie.

L’émicizumab est un médicament à base d’anticorps issu de recherches approfondies menées par les scientifiques de Chugai. Les traitements par anticorps conventionnels exercent généralement leurs effets selon une approche « soustractive », en inhibant l’activité de molécules ou de cellules liées à la maladie, ou en éliminant les cellules cibles par le biais de mécanismes à médiation immunitaire. En revanche, l’émicizumab est devenu le premier médicament à base d’anticorps au monde à incarner une approche « additive », en rétablissant une fonction biologique déficiente en dotant l’anticorps lui-même d’une fonction normalement assurée par une autre protéine*. Il s’agit également du premier médicament au monde à base d’anticorps bispécifique IgG recombinant de pleine longueur, conçu pour se lier à deux cibles différentes. Au cours de son développement, Chugai a également mis au point et appliqué sa technologie propriétaire d’ingénierie des anticorps, ART-Ig, qui a permis une fabrication à l’échelle commerciale.

La mise au point de ce traitement a été rendue possible grâce à une collaboration avec l’Université médicale de Nara, qui possède une expertise approfondie tant en recherche fondamentale qu’en recherche clinique sur l’hémophilie. L’émicizumab a fait l’objet d’un accord de licence avec Roche, et Chugai a collaboré avec Roche et Genentech pour faire progresser le développement clinique mondial et les demandes d’autorisation de mise sur le marché, ce qui a finalement permis de mettre le produit à la disposition des patients sous le nom d’Hemlibra. Après son autorisation aux États-Unis en 2017, puis au Japon et en Europe en 2018, Hemlibra est désormais autorisé dans plus de 120 pays et régions à travers le monde**. Une analyse intégrée des études de phase III HAVEN 1 à 4 a démontré que, indépendamment de la présence ou de l’absence d’inhibiteurs du facteur VIII, de la gravité de la maladie ou de l’âge, le critère d’évaluation principal, à savoir le taux annualisé d’hémorragies (ABR) pour les hémorragies traitées sur des intervalles de 24 semaines tout au long de l’étude, était de 1,4 événement par an. De plus, 70,8 % des participants (277/391) n’ont présenté aucun saignement traité au cours des semaines 1 à 24, et cette proportion a augmenté avec le temps pour atteindre 82,4 % (140/170) au cours des semaines 121 à 144. Aucun nouveau signal de sécurité n’a été identifié, et l’effet indésirable le plus fréquent était les réactions au site d’injection (27,8 %).¹ Outre une prévention durable des hémorragies, indépendamment de la présence ou de l’absence d’inhibiteurs du facteur VIII, l’émicizumab offre une nouvelle option thérapeutique en n’induisant pas de nouveaux inhibiteurs du facteur VIII et en améliorant la commodité grâce à une administration sous-cutanée et à des intervalles posologiques prolongés. À ce jour, il a été utilisé par plus de 30 000 personnes atteintes d’hémophilie A dans le monde (total cumulé mondial au 30 juin 2026).

*En 2023, parmi les médicaments à base d’anticorps autorisés, l’émicizumab était le premier médicament dans lequel l’anticorps lui-même remplace la fonction d’une autre protéine déficiente ou dysfonctionnelle.
** Ce produit a été évalué et autorisé sur la base d’un dossier de données cliniques comprenant les résultats d’études cliniques portant sur des schémas posologiques non autorisés au Japon. Par conséquent, ce document peut contenir des descriptions qui diffèrent de la posologie et du mode d’administration approuvés au Japon.

Osamu Okuda, président-directeur général de Chugai, déclare : « Je suis vraiment ravi que ce concept original, inspiré par notre volonté d’alléger le fardeau des personnes atteintes d’hémophilie A et de leurs familles, ainsi que les technologies innovantes de découverte de médicaments qui lui ont donné vie, aient été reconnus par ce prix prestigieux. L’emicizumab a permis une prévention durable des hémorragies, indépendamment de la présence ou de l’absence d’inhibiteurs, de la gravité de la maladie ou de l’âge, tout en réduisant la charge thérapeutique grâce à une administration sous-cutanée une fois toutes les une à quatre semaines*, offrant ainsi une nouvelle vie quotidienne aux personnes atteintes d’hémophilie A et à leurs familles. Je tiens à adresser mes sincères félicitations aux trois chercheurs et à leur exprimer mon profond respect pour leur créativité, leur leadership et leur persévérance face à des défis redoutables, ainsi qu’aux nombreuses personnes dont le dévouement et les contributions à la recherche et au développement ont rendu cette réussite possible.

« Cette avancée scientifique n’aurait pas pu aboutir à la mise au point d’Hemlibra et à sa mise à disposition des personnes atteintes d’hémophilie A à travers le monde sans la collaboration et le soutien des professionnels de santé, notamment ceux de l’Université de médecine de Nara, ainsi que de nos partenaires chez Roche et Genentech. Je tiens également à exprimer ma sincère gratitude à tous ceux qui ont soutenu cette initiative pendant de nombreuses années.

« À l’avenir, nous continuerons à renforcer nos technologies propriétaires et nos capacités scientifiques tout en favorisant la collaboration avec divers partenaires. Grâce à ces efforts, nous restons déterminés à fournir des médicaments et des services innovants aux patients du monde entier. »

Résumé du prix

Déclarations des lauréats

Kunihiro Hattori :
Contribution : a été à l’origine du concept d’anticorps bispécifique en s’appuyant sur son expertise en matière de coagulation sanguine et d’anticorps, et a dirigé le projet de recherche
« Je suis profondément honoré que nos efforts collectifs, menés aux côtés de nombreux chercheurs et cliniciens et consacrés à faire progresser la science au service de la société et des patients, aient été reconnus par ce prix. Je pense que notre mission, qui se poursuit, est de veiller à ce que ce traitement parvienne aux patients du monde entier qui peuvent en bénéficier. »

Takehisa Kitazawa :
Contribution : a dirigé les recherches en pharmacologie et en biologie, faisant progresser la découverte de l’anticorps candidat et la démonstration de son activité mimétique du facteur VIII
« Ce fut un privilège de contribuer à la mise au point de l’émicizumab grâce à la collaboration avec de nombreux professionnels de santé et collègues chercheurs. Je tiens également à exprimer ma sincère gratitude aux personnes atteintes d’hémophilie A et à leurs familles qui ont participé aux essais cliniques. J’espère que cette reconnaissance inspirera de nouvelles innovations, et je reste déterminé à faire progresser la prochaine génération de percées scientifiques. »

Tomoyuki Igawa :
Contribution : a dirigé la conception de l’émicizumab et la mise au point de technologies permettant la fabrication efficace d’anticorps bispécifiques
« La volonté d’alléger le fardeau qui pèse sur les patients et leurs familles, tout en les aidant à mener une vie plus épanouie, nous a motivés à surmonter de nombreux défis scientifiques. Je suis vraiment honoré que nous ayons reçu tous les trois ensemble un prix aussi prestigieux. Nous continuerons à développer des médicaments innovants qui améliorent significativement la vie des gens grâce à l’excellence scientifique et à la pensée créative. »

Pour consulter les biographies des lauréats, veuillez cliquer ici.

À propos de l’hémophilie A ^2,3
L’hémophilie se divise principalement en deux types : l’hémophilie A et l’hémophilie B. L’hémophilie A est un trouble hémorragique causé par un déficit en une protéine appelée facteur VIII de coagulation (FVIII), essentielle à la coagulation sanguine normale. De ce fait, les personnes atteintes d’hémophilie A ont des difficultés à former des caillots sanguins. L’hémophilie A peut être soit congénitale, causée par une anomalie génétique héréditaire, soit acquise, c’est-à-dire qu’elle se développe plus tard dans la vie. L’hémophilie A congénitale touche principalement les hommes et survient chez environ un garçon sur 5 000 naissances. Elle est extrêmement rare chez les femmes, car l’hémophilie A congénitale est une maladie récessive liée au chromosome X.

Les symptômes associés aux hémorragies dans l’hémophilie A varient, mais une caractéristique de la maladie est la survenue fréquente d’hémorragies internes non visibles de l’extérieur. Les hémorragies internes peuvent entraîner la formation d’hématomes, c’est-à-dire des accumulations localisées de sang, susceptibles de comprimer les nerfs et les vaisseaux sanguins environnants, provoquant ainsi des douleurs et une altération fonctionnelle. Les hémorragies surviennent généralement au niveau des articulations, telles que les coudes, les genoux et les chevilles, ainsi que dans les muscles, entraînant souvent un gonflement, une sensation de chaleur et une douleur intense. Chez les patients atteints d’hémophilie A sévère, des hémorragies articulaires et musculaires peuvent survenir même lors d’activités quotidiennes normales. Des hémorragies articulaires répétées peuvent entraîner des lésions articulaires progressives, affectant considérablement la qualité de vie.

Depuis environ 2000, le traitement prophylactique consistant en un remplacement régulier du facteur VIII manquant s’est largement généralisé. Cependant, cette approche nécessite des perfusions intraveineuses pouvant aller d’une à plusieurs fois par semaine. De plus, les personnes atteintes d’hémophilie A ayant développé une réponse immunitaire au facteur VIII, une protéine non-soi, entraînant la formation d’inhibiteurs du facteur VIII, ont été confrontées à d’importants défis thérapeutiques en raison des options de traitement limitées qui s’offraient à elles.

À propos de la Lasker Foundation
Fondée en 1945 par Albert et Mary Lasker. Grâce à ses Lasker Awards de renommée internationale, à ses initiatives éducatives et à son action de sensibilisation du public, la fondation met en avant le pouvoir de la science biomédicale pour sauver et améliorer des vies humaines. Par ces efforts, la fondation plaide en faveur du soutien à la recherche biomédicale, dans le but de faire progresser la prévention et le traitement des maladies et des handicaps.
Pour plus d’informations, rendez-vous sur laskerfoundation.org.

À propos des Lasker Awards
Reconnus comme la plus haute distinction américaine en matière de recherche biomédicale, les Lasker Medical Research Awards ont été décernés à 360 lauréats depuis 1945. Au fil des ans, 101 lauréats des Lasker Awards ont également reçu le prix Nobel, dont 28 au cours des deux dernières décennies. Les lauréats sont sélectionnés par un jury international présidé par Joseph L. Goldstein, qui a reçu à la fois le Lasker Award for Basic Medical Research et le prix Nobel de physiologie ou de médecine en 1985.
Pour plus de détails sur les lauréats du Lasker Award, les motivations complètes pour chaque catégorie de prix, des interviews vidéo et des photos des lauréats, ainsi que des informations supplémentaires sur la Fondation, rendez-vous sur laskerfoundation.org.

Collaboration avec le département de pédiatrie de l’université de médecine de Nara
Le département de pédiatrie de l’université de médecine de Nara est depuis longtemps un pionnier dans la prise en charge de l’hémophilie au Japon et fait progresser depuis de nombreuses années la recherche fondamentale et clinique dans ce domaine.

Depuis 2003, Chugai mène des recherches en collaboration avec cette université. Cette collaboration a donné lieu à de nombreuses avancées, notamment la mise au point de systèmes de dosage de la coagulation permettant d’évaluer l’emicizumab.

En outre, l’université a apporté une contribution significative au développement clinique de l’emicizumab, notamment lors des premières études cliniques menées au Japon. Par ailleurs, au cours du développement clinique mondial, le réseau de chercheurs internationaux et de spécialistes de l’hémophilie constitué au fil des années par le département de pédiatrie de l’université médicale de Nara a constitué un atout majeur pour Chugai lors de son entrée dans ce nouveau domaine thérapeutique.

À propos de Chugai Pharmaceutical
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., dont le siège social est situé à Tokyo, est une société pharmaceutique axée sur la recherche, dotée de capacités de découverte de médicaments de classe mondiale, notamment de technologies propriétaires d’ingénierie des anticorps. Chugai s’engage à créer des produits pharmaceutiques innovants susceptibles de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Chugai est cotée sur le Prime Market de la Bourse de Tokyo. Tout en conservant son autonomie et son indépendance de gestion, Chugai est un membre important de Roche Group. Pour plus d’informations, rendez-vous sur https://www.chugai-pharm.co.jp/english/.

Les marques commerciales utilisées ou mentionnées dans ce communiqué sont protégées par la loi.

Extrait de la notice électronique *Sections pertinentes uniquement

4. Indications

• Pour la prophylaxie de routine visant à prévenir ou à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A congénitale (déficit congénital en facteur VIII).

6. Posologie et mode d’administration

<Pour la prophylaxie de routine visant à prévenir ou à réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A congénitale (déficit congénital en facteur VIII)>

• Administrer l’émicizumab (produit par génie génétique) par injection sous-cutanée à une dose de 3 mg/kg une fois par semaine pendant les 4 premières semaines. Une semaine après la quatrième dose (semaine 5 à compter de la dose initiale), administrer l’un des schémas thérapeutiques d’entretien suivants par injection sous-cutanée :
• 1,5 mg/kg une fois par semaine
• 3 mg/kg une fois toutes les deux semaines
• 6 mg/kg une fois toutes les quatre semaines

Sources :

1. Michael U. Callaghan, et al. Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies
   https://ashpublications.org/blood/article/137/16/2231/474603/Long-term-outcomes-with-emicizumab-prophylaxis-for (consulté en septembre 2026)
2. Japanese Society on Thrombosis and Hemostasis (JSTH), Clinical Practice Guidelines
   https://www.jsth.org/wordpress/guideline/index.html (en japonais uniquement, consulté en septembre 2026)
3. Information Center for Specific Pediatric Chronic Diseases, 40. Hemophilia A
   https://www.shouman.jp/disease/details/09_21_040/ (en japonais uniquement, consulté en septembre 2026)

Informations supplémentaires :

• Lasker Foundation
  https://laskerfoundation.org/
• Articles publiés parallèlement à l’annonce des Lasker Awards

1. JAMA : https://jamanetwork.com/
2. Actes de l’Académie nationale des sciences des États-Unis d’Amérique : https://www.pnas.org/
3. The New England Journal of Medicine : https://www.nejm.org/

• Publications clés et articles de synthèse sur la découverte de l’émicizumab

1. Takehisa Kitazawa, et al. Nature Medicine. 2012;18.(10);1570-1574. A bispecific antibody to factors IXa and X restores factor VIII hemostatic activity in a hemophilia A model.
   https://www.nature.com/articles/nm.2942
2. Zenjiro Sampei, et al. PLoS One. 2013;8(2);e57479. Identification and multidimensional optimization of an asymmetric bispecific IgG antibody mimicking the function of factor VIII cofactor activity.
   https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0057479
3. Atsushi Muto, et al. Journal of Thrombosis and Haemostasis. 2014;12(2):206-213. Anti-factor IXa/X bispecific antibody (ACE910): hemostatic potency against ongoing bleeds in a hemophilia A model and the possibility of routine supplementation.
   https://www.jthjournal.org/article/S1538-7836(22)03861-2/fulltext
4. Atsushi Muto, et al. Blood. 2014;124(20):3165-3171. Anti-factor IXa/X bispecific antibody ACE910 prevents joint bleeds in a long-term primate model of acquired hemophilia A
   https://ashpublications.org/blood/article/124/20/3165/33262/Anti-factor-IXa-X-bispecific-antibody-ACE910
5. Takehisa Kitazawa, et al. Thrombosis and Haemostasis. 2017; 117(7);1348-1357. Factor VIIIa-mimetic cofactor activity of a bispecific antibody to factors IX/IXa and X/Xa, emicizumab, depends on its ability to bridge the antigens
   https://www.thieme-connect.de/products/ejournals/abstract/10.1160/TH17-01-0030
6. Takehisa Kitazawa, Midori Shima. Journal of Japanese Biochemical Society 89(3): 325-332. New challenge for treatment of hemophilia A by using bispecific antibody
   https://seikagaku.jbsoc.or.jp/10.14952/SEIKAGAKU.2017.890325/index.html (en japonais uniquement)
7. Tomoyuki Igawa. Experimental Medicine, Vol. 36, No. 11, pp. 1823–1829.
   The Impact of Next-Generation Antibody Therapeutics: Technology Development of Bispecific Antibodies and Drug Discovery, with a Focus on Next-Generation Antibody Therapeutics for Hemophilia
   https://jglobal.jst.go.jp/en/detail?JGLOBAL_ID=201802264570677621 (en japonais uniquement)
8. Takehisa Kitazawa, Midori Shima. Int J Hemotol. 2020 Jan;111(1):20-30. Emicizumab, a humanized bispecific antibody to coagulation factors IXa and X with factor VIIIa-cofactor activity.
   https://link.springer.com/article/10.1007/s12185-018-2545-9
9. Takehisa Kitazawa, et al. Successful Drug Discovery vol 5. 2020. Discovery and Development of Emicizumab (HEMLIBRA^®): A Humanized Bispecific Antibody to Coagulation Factors IXa and X with a Factor VIII Cofactor Activity
   https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/9783527826872.ch7
10. Takehisa Kitazawa, Kunihiro Hattori. Experimental Medicine, April 2021, Vol. 39, No. 6, pp. 971–975. Emicizumab Born from a Bold Idea: An Antibody that Replaces Blood Coagulation Factor Function
    https://www.yodosha.co.jp/jikkenigaku/series.html?type=zokusouyaku (en japonais uniquement)

• Biographies des lauréats
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial2.pdf
• Message du président-directeur général
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial3.pdf
• À propos de l’hémophilie A
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial4.pdf

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