Acadia Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq : ACAD) a annoncé ce jour l’octroie par la Commission européenne (CE) de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) de DAYBU (trofinetide) pour le traitement des symptômes neurocomportementaux du syndrome de Rett chez les patients adultes et pédiatriques âgés de cinq ans et plus, faisant de ce traitement le premier et unique approuvé par l’Union Européenne (UE) dans cette indication).
« L’approbation de DAYBU représente une avancée majeure dans notre mission de mise à disposition pour des milliers de personnes atteintes du syndrome de Rett au sein de l’UE d’un traitement innovant, après des années de besoin thérapeutique non satisfait », a déclaré Catherine Owen Adams, directrice générale d’Acadia. « Nous nous réjouissons de ce résultat et nous engageons à collaborer avec les patients, les aidants, les personnels de santé et les autorités afin de facilité un accès rapide pour les patients éligibles en Europe ».
L’AMM de DAYBU en Europe repose sur les résultats positifs de l’étude de phase 3 LAVENDER™, qui ont démontré des améliorations statistiquement significatives et cliniquement pertinentes des principales caractéristiques du syndrome de Rett, mesurées à l’aide du questionnaire comportemental du syndrome de Rett (Rett Syndrome Behaviour Questionnaire, RSBQ) et de l’échelle d’impression clinique globale d’amélioration (Clinical Global Impression-Improvement, CGI-I), co-critères principaux d’évaluation.
« Le syndrome de Rett a un impact important sur les patients, leurs familles et les soignants. Pourtant, les options thérapeutiques sont extrêmement limitées », souligne la Pr Nadia Bahi, MD PhD, spécialiste en neurologie pédiatrique à l’Hôpital universitaire Necker-Enfants malades, Université Paris Cité, en France. « L’autorisation accordé ce jour au sein de l’UE constitue une étape clé concernant la reconnaissance du besoin médical dépourvu de cette maladie rare. Cela offre aux cliniciens une nouvelle option permettant de traiter les symptômes neurocomportementaux et constitue un réel progrès pour toute la communauté Rett. »
Avec cette approbation, DAYBU peut désormais être commercialisé dans les 27 États membres de l’UE, en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. Acadia va maintenant initier des négociations avec les autorités compétentes de chaque pays pour fixer le prix et les modalités de remboursement, permettant l’accessibilité du traitement au sein de l’Europe.
À propos du syndrome de Rett
Le syndrome de Rett entraine des troubles neurodéveloppementaux sévères chez 10 000 / 15 000 naissances féminines au niveau mondial1-3. Un enfant atteint du syndrome de Rett commence par une période initiale de développement « normale » jusqu’à l’âge de 6 - 18 mois. S’ensuit une phase de régression marquée par une perte des capacités de communication acquises ainsi que de l’utilisation volontaire des mains. Survient ensuite une période de stabilisation relative au cours de laquelle une légère récupération des intérêts cognitifs, mais des troubles moteurs qui persistent et s’aggravent souvent avec l’âge et tout au long de leur vie2. Le syndrome de Rett est une mutation génétique rare du gène MECP24. Les études précliniques suggèrent que le déficit de la fonction du MeCP2 entraîne une altération de la communication synaptique et de la plasticité cérébrale, avec un déficit de la fonction synaptique à l’origine des manifestations de Syndrome de Rett4-6.
Les symptômes du syndrome de Rett peuvent également se manifester par l’apparition de mouvements stéréotypiques des mains, tels que la torsion et applaudissements des mains, associés à une anomalie de la marche7. La plupart des personnes atteintes d’un syndrome de Rett atteignent l’âge adulte et nécessitent une prise en charge lourde 24 heures sur 241,8. Le syndrome de Rett est associé à un fardeau physique, psychologique, social et économique important, affectant significativement la qualité de vie des patients et des aidants9-11.
À propos de DAYBU® (trofinetide)
Dans le syndrome de Rett, les niveaux du facteur de croissance insulinomimétique de type 1 (IGF-1) dans le cerveau sont inférieurs à la normale, ce qui est supposé affecter le fonctionnement des cellules nerveuses. L’IGF-1 est une hormone essentielle au développement et au bon fonctionnement du système nerveux. La substance active de DAYBU (trofinétide) est constituée d’une molécule dérivée de l’IGF-1.
Le trofinétide est approuvé sous le nom DAYBUE® et DAYBUE®STIX aux États-Unis, sous le nom DAYBUE® au Canada, et sous le nom DAYBU® dans l’Union européenne.
À propos d’Acadia Pharmaceuticals
Acadia s’engage à transformer les promesses scientifiques en innovations qui apportent une avancée significative aux communautés neurologiques tout comme aux communautés de personnes atteintes de maladies rares dans le monde. Notre portefeuille commercial comprend les premiers et uniques traitements approuvés par l’Agence des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) dans la psychose associée à la maladie de Parkinson et dans le syndrome de Rett. Nous développons la prochaine vague d’avancées thérapeutiques dans un pipeline robuste et diversifié comprenant des programmes de développement à des stades intermédiaires ou avancés dans la psychose associée à la maladie d’Alzheimer et dans la psychose avec démence à corps de Lewy, ainsi que des programmes de développement à des stades précoces répondant à des besoins insatisfaits par des patients. Chez Acadia, nous sommes là pour eux et pour faire la différence. Pour de plus amples informations, rendez-vous sur acadia.com et suivez-nous sur LinkedIn et X.
Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les déclarations prospectives comprennent toutes les déclarations autres que les déclarations portant sur des faits historiques et peuvent être identifiées par des termes tels que « peut », « pourra », « devrait », « pourrait », « s’attend à », « prévoit », « anticipe », « estime », « potentiel », ainsi que par des expressions similaires (y compris leur forme négative) destinées à identifier des déclarations prospectives. Les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse comprennent notamment, sans toutefois s’y limiter, des déclarations concernant l’importance de DAYBU en tant que traitement des symptômes neurocomportementaux du syndrome de Rett chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de cinq ans et plus, les bénéfices attendus de DAYBU pour les patients, les aidants, les professionnels de santé et la communauté des patients atteints du syndrome de Rett, le bénéfice clinique de DAYBU, la possibilité pour les patients d’avoir accès à DAYBU, ainsi que les attentes concernant les futures négociations sur les prix et le remboursement, y compris notre capacité à obtenir au bon moment le prix final et son remboursement pour DAYBU® dans les États membres de l’Union européenne, en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. Les déclarations prospectives sont soumises à des risques, incertitudes, hypothèses et autres facteurs connus et inconnus susceptibles d’entraîner des résultats, performances ou mises en place en temps réel différents favorables ou défavorables vis-à-vis de celles définies lors de nos déclarations prospectives. Ces risques, incertitudes et autres facteurs comprennent notamment, sans toutefois s’y limiter, l’incertitude inhérente aux négociations du prix et du remboursement ; notre dépendance quant à la poursuite de la commercialisation effective de nos traitements et notre capacité à maintenir ou à accroître les ventes de nos traitements ; notre capacité à obtenir les autorisations réglementaires nécessaires à la commercialisation de nos traitements et traitements candidats ; si ceux-ci sont approuvés, l’approbation de nos traitements sur le marché ; tout comme de notre capacité à continuer de respecter les lois et réglementations nécessaires. Compte tenu de ces risques et incertitudes, il convient de ne pas accorder une confiance trop optimiste à ces déclarations prospectives. Pour une analyse de ces risques, incertitudes et autres facteurs, ainsi que d’autres facteurs pouvant d’entraîner des résultats, performances ou mises en place réelles différentes, veuillez-vous reporter à notre rapport trimestriel sur le Formulaire 10-Q (Form 10-Q) pour la période close le 30 juin 2026, déposé le 5 août 2026, ainsi qu’aux documents que nous déposons ultérieurement, le cas échéant, auprès de la Securities and Exchange Commission. Les déclarations prospectives contenues dans le présent document sont formulées à la date de celui-ci et nous ne nous engageons aucunement à les mettre à jour après cette date, sauf si la loi l’exige.
Références
1 Fu C, Armstrong D, Marsh E, et al. Consensus guidelines on managing Rett syndrome across the lifespan. BMJ Paediatrics Open. 2020;4:e000717.
2 Kyle SM, Vashi N, Justice MJ. Rett syndrome: a neurological disorder with metabolic components. Open Biol. 2018; 8:170216.
3 May DM, Neul JL, Satija A, et al. Real-world clinical management of individuals with Rett syndrome: a physician survey. J Med Econ. 2023;26(1):1570-1580.
4 Amir RE, Van den Veyver IB, Wan M, et al. Rett syndrome is caused by mutations in X-linked MECP2, encoding methyl-CpG-binding protein 2. Nat Genet. 1999; 23(2):185-188.
5 Fukuda T, Itoh M, Ichikawa T, et al. Delayed maturation of neuronal architecture and synaptogenesis in cerebral cortex of Mecp2-deficient mice. J Neuropathol Exp Neurol. 2005; 64(6):537-544.
6 Asaka Y, Jugloff DG, Zhang L, et al. Hippocampal synaptic plasticity is impaired in the Mecp2-null mouse model of Rett syndrome. Neurobiol Dis. 2006; 21(1):217-227.
7 Neul JL, Kaufmann WE, Glaze DG, et al. Rett syndrome: revised diagnostic criteria and nomenclature. Ann Neurol. 2010; 68(6):944-950.
8 Tarquinio DO, Hou W, Neul JL, et al. The changing face of survival in Rett syndrome and MECP2-related disorders. Pediatr Neurol. 2015; 53(5):402-411.
9 Prange EO, Beisang A, Pehlivan D, et al. Expert Consensus on Real-World Use of Trofinetide for Rett Syndrome Using a Modified Delphi Method. Annals of the Child Neurology Society. 2026; 38–51.
10 Kaufmann WE, Percy AK, Neul JL, et al. Burden of illness in Rett syndrome: initial evaluation of a disorder-specific caregiver survey. Orphanet J Rare Dis. 2024;19(1):296.
11 Gold WA, Percy AK, Neul JL, et al. Rett syndrome. Nat Rev Dis Primers. 2024;10(1):84.
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