PRD Therapeutics, Inc., una empresa en fase clínica centrada en el desarrollo de nuevos reguladores del metabolismo lipídico dirigidos a la hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH, por sus siglas en inglés) y la esteatosis hepática asociada a disfunción metabólica (MASH/MASLD, por sus siglas en inglés), anuncia que la empresa ha iniciado recientemente la dosificación en un ensayo clínico por primera vez en humanos de PRD001, un inhibidor selectivo de la enzima SOAT2 (anteriormente conocida como ACAT2), el primero de su clase.
«Estamos encantados de iniciar la dosificación en este ensayo clínico de PRD001. Se han realizado muchos ensayos clínicos con inhibidores duales de SOAT1/2 o selectivos de SOAT1, pero este es el primer ensayo clínico de un inhibidor selectivo de SOAT2», declaró el Doctor Kanji Hosoda, Ph.D., director ejecutivo y cofundador de PRD Therapeutics. «Se han publicado varios resultados con ratones con desactivación génica de SOAT1 o 2, lo que sugiere que la desactivación génica o inhibición de SOAT2 únicamente es crucial para demostrar seguridad y eficacia. PRD001 es el primer y único inhibidor selectivo de SOAT2 del mundo y se espera que demuestre seguridad y eficacia también en humanos. Nuestros modelos preclínicos en animales (ratones KO LDL-R; modelo HoFH, y ratones modelo MASH inducidos por dietas ricas en grasas) han demostrado que PRD001 reduce los lípidos sanguíneos y hepáticos y suprime la progresión del hígado graso y la aterosclerosis sin efectos adversos. PRD001 tiene el potencial de ser la primera terapia oral eficaz y segura de su clase para los pacientes con HoFH que no tienen o tienen una actividad extremadamente baja de los receptores de LDL».
Este estudio de fase 1 por primera vez en humanos está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y los signos de eficacia temprana (efecto reductor de LDL-C y valor cuantitativo de la grasa hepática mediante el biomarcador MRI-PDFF) de PRD001 en voluntarios adultos sanos. Más información en NCT07034183.
Acerca de PRD001
El PRD001 es un inhibidor selectivo de la SOAT2 de molécula pequeña, el primero de su clase disponible para administración por vía oral. Un fármaco que controla de forma única tres vías clave del metabolismo lipídico, esto es, la síntesis de colesterol en el hígado, la absorción de colesterol en el intestino delgado y la captación de LDL-C en sangre, lo que se traduce en una potente reducción del nivel de LDL-C en sangre independiente del receptor de LDL.
Esta investigación y desarrollo cuenta con el apoyo de la Agencia Japonesa para la Investigación y el Desarrollo Médico (AMED) en el marco del Programa de Fortalecimiento del ecosistema de empresas emergentes farmacéuticas (título del proyecto: «Desarrollo de PRD001, el primer regulador oral del metabolismo lipídico de su clase, y Prueba de factibilidad obtenida para el trastorno del metabolismo lipídico»).
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