BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq : ONC ; HKEX : 06160 ; SSE : 688235), une société internationale spécialisée dans l’oncologie, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé la désignation de thérapie innovante (BTD) au sonrotoclax, un inhibiteur de BCL2 expérimental de nouvelle génération et potentiellement le meilleur de sa catégorie, pour le traitement des patients adultes atteints d’un lymphome à cellules du manteau (LCM) récidivant ou réfractaire (R/R). La FDA a en outre accepté la demande de BeOne de participer au projet Orbis, une initiative qui fournit un cadre pour la soumission et l’examen simultanés de produits oncologiques par les autorités sanitaires mondiales participantes.
« La désignation de thérapie innovante est réservée aux médicaments susceptibles de transformer les résultats pour les patients atteints de maladies graves. Cette reconnaissance confirme la solidité des données émergentes sur le sonrotoclax et son potentiel à devenir une nouvelle norme de soins pour les personnes atteintes d’un lymphome à cellules du manteau récidivant ou réfractaire », déclare Julie Lepin, vice-présidente principale et directrice des affaires réglementaires chez BeOne. « De plus, en participant au projet Orbis, nous pourrions être en mesure d’accélérer l’accès au sonrotoclax, ce qui pourrait aider les patients plus rapidement que prévu. »
La décision de la FDA d’accorder le statut BTD au sonrotoclax et de participer au projet Orbis s’appuie sur les données de l’étude BGB-11417-201, une étude de phase 1/2 évaluant le sonrotoclax chez des patients adultes atteints de LMC R/R, après un traitement par un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi) et une thérapie anti-CD20. Les résultats positifs récemment annoncés pour le sonrotoclax soulignent son potentiel à produire des réponses profondes et durables, ce qui lui confère la possibilité d’être le premier et le seul inhibiteur de BCL2 approuvé pour une utilisation dans le LCM R/R aux États-Unis. BeOne prévoit de présenter l’intégralité des données lors d’une prochaine réunion médicale. L’étude de confirmation de phase 3 CELESTIAL-RRMCL (BGB-11417-302 ; NCT06742996) est en cours.
La FDA accorde le statut BTD aux médicaments dont les premières données suggèrent qu’ils pourraient offrir des avancées significatives pour les patients atteints de maladies graves. Le projet Orbis, créé par le Centre d’excellence en oncologie de la FDA en 2019, facilite la collaboration entre les organismes de réglementation pour l’examen des médicaments oncologiques dans le but de mettre plus rapidement à la disposition des patients des traitements prometteurs contre le cancer dans les pays participants.
Il s’agit du premier statut BTD pour le sonrotoclax et du deuxième pour le programme d’hématologie de BeOne. La FDA a également accordé au sonrotoclax la désignation « Fast Track » pour le LCM et la macroglobulinémie de Waldenström (MW), ainsi que la désignation de médicament orphelin pour le traitement des patients adultes atteints de LCM, de MW, de myélome multiple (MM) et de leucémie myéloïde aiguë (LMA). Ces désignations contribuent à renforcer la position du sonrotoclax en tant que prochaine avancée majeure dans l’engagement de BeOne à redéfinir les soins dans le domaine des malignités à cellules B.
À propos du lymphome des cellules du manteau
Le lymphome à cellules du manteau (LCM) est un sous-type rare de lymphome non hodgkinien (LNH)1 agressif à cellules B qui se développe dans les cellules B situées dans la zone du manteau des ganglions lymphatiques. Le LCM représente environ 5 % de tous les cas de LNH dans le monde2 et touche environ 28 000 personnes.3 Le LCM est souvent diagnostiqué à un stade avancé4 et presque tous les patients atteints de LCM finiront par développer une maladie réfractaire ou récidivante (R/R).5 Le taux de survie à cinq ans pour le LCM est d’environ 50 %, ce qui reflète le besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques.6
À propos de l’étude BGB-11417-201
L’étude BGB-11417-201 (NCT05471843) est une étude mondiale multicentrique à bras unique ouverte de phase 1/2, qui a recruté 125 patients adultes atteints de LCM R/R après un traitement par anti-CD20 et un inhibiteur de BTK. Dans la partie 1, 22 patients ont reçu un traitement quotidien de 160 mg ou 320 mg de sonrotoclax afin d’évaluer la sécurité et la tolérance du sonrotoclax et d’identifier la dose recommandée pour la partie 2. Dans la partie 2, 103 patients ont été recrutés pour recevoir la dose quotidienne recommandée de sonrotoclax (320 mg), après une augmentation progressive, afin d’évaluer l’efficacité du sonrotoclax. Le critère d’évaluation principal est le taux de réponse global (ORR), tel qu’évalué par un comité d’examen indépendant (IRC). Les critères d’évaluation secondaires comprennent le taux de réponse complète (CR), la durée de la réponse (DOR) et la survie sans progression (PFS).
À propos du sonrotoclax (BGB-11417)
Le sonrotoclax est un inhibiteur expérimental de nouvelle génération, potentiellement le meilleur de sa catégorie, du gène de lymphome à cellules B 2 (BCL2), l’une des nombreuses protéines qui aident les cellules cancéreuses à survivre. Il fait partie d’un groupe de médicaments appelés BH3 mimétiques, qui imitent les signaux naturels de mort cellulaire. Des études menées en laboratoire et au cours des premières phases de développement du médicament ont montré que le sonrotoclax est un inhibiteur très puissant et spécifique de la protéine BCL2, avec une demi-vie courte et une absence d’accumulation de médicament. Le sonrotoclax a montré une activité clinique prometteuse dans une série de tumeurs malignes à cellules B et près de 2 000 patients ont été recrutés à ce jour dans le cadre du vaste programme de développement mondial.
À propos de BeOne
BeOne Medicines est une société internationale spécialisée dans l’oncologie, domiciliée en Suisse, qui découvre et développe des traitements innovants plus accessibles pour les patients atteints de cancer dans le monde entier. Avec un portefeuille couvrant l’hématologie et les tumeurs solides, BeOne accélère le développement de son pipeline diversifié de thérapies novatrices grâce à ses capacités internes et à ses collaborations. Avec une équipe mondiale en pleine expansion comptant plus de 11 000 collaborateurs répartis sur six continents, la société s’engage à améliorer radicalement l’accès aux médicaments pour un nombre beaucoup plus important de patients qui en ont besoin.
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Déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995 et d’autres lois fédérales sur les valeurs mobilières, notamment des déclarations concernant les avantages potentiels du sonrotoclax ; la capacité de BeOne à accélérer l’accès au sonrotoclax en participant au projet Orbis ; le potentiel du sonrotoclax à devenir le premier et le seul inhibiteur de BCL2 approuvé pour une utilisation dans le traitement du LCM R/R aux États-Unis ; les projets de BeOne de présenter l’intégralité des données de l’étude BGB-11417-201 lors d’une prochaine réunion médicale ; et les projets, engagements, aspirations et objectifs de BeOne sous la rubrique « À propos de BeOne ». Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, notamment la capacité de BeOne à démontrer l’efficacité et la sécurité de ses candidats-médicaments ; les résultats cliniques de ses candidats-médicaments, qui peuvent ne pas soutenir la poursuite du développement ou l’autorisation de mise sur le marché ; les mesures prises par les organismes de réglementation, qui peuvent affecter le lancement, le calendrier et le déroulement des essais cliniques et l’autorisation de mise sur le marché ; la capacité de BeOne à assurer le succès commercial de ses médicaments commercialisés et de ses médicaments candidats, s’ils sont approuvés ; la capacité de BeOne à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle de ses médicaments et de sa technologie ; la dépendance de BeOne à l’égard de tiers pour le développement, la fabrication, la commercialisation et d’autres services liés aux médicaments ; l’expérience limitée de BeOne en matière d’obtention d’autorisations réglementaires et de commercialisation de produits pharmaceutiques ; la capacité de BeOne à obtenir des financements supplémentaires pour ses activités, à mener à bien le développement de ses médicaments candidats et à atteindre et maintenir sa rentabilité ; et les risques décrits plus en détail dans la section intitulée « Facteurs de risque » du dernier rapport trimestriel de BeOne sur formulaire 10-Q, ainsi que les discussions sur les risques potentiels, les incertitudes et d’autres facteurs importants dans les documents déposés ultérieurement par BeOne auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Toutes les informations contenues dans ce communiqué de presse sont à jour à la date de publication de celui-ci, et BeOne n’est pas tenue de les mettre à jour, sauf si la loi l’exige.
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1 Jain, P., and Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638–656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523
2 Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma. International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf
3 Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma. https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl
4 Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50–62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006
5 Burkart, M., and Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376
6 Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma
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