Dompé, une société biopharmaceutique présente en Italie et aux États-Unis, a annoncé que le premier patient avait été recruté dans une étude de phase 3 sur le cenegermin-bkbj pour le traitement de la neuropathie ischémique antérieure non artéritique (NAION). Impliquant plus de 130 centres à travers le monde, l’essai de phase 3 Galassia-NAION-301 est une étude multicentrique en double aveugle comparant le cenegermin-bkbj à un placebo pour améliorer la perte de vision causée par la NAION.
« Notre programme de R&D sur le NGF continue de s’accélérer avec notre troisième étude clinique de 2026 », déclare Marcello Allegretti, directeur scientifique chez Dompé. « L’administration du traitement au premier patient de notre essai sur la NAION marque une étape cruciale dans notre mission visant à exploiter pleinement le potentiel du NGF. En faisant progresser notre NGF intranasal exclusif dans la recherche clinique, nous adoptons une approche audacieuse et non invasive qui contourne la barrière hématoencéphalique et pourrait redéfinir la norme de soins. »
La NAION désigne une perte de flux sanguin vers le nerf optique qui entraîne une perte rapide de la vision, survenant généralement de manière spontanée. On recense environ 6 000 nouveaux cas par an aux États-Unis et entre 10 000 et 46 000 nouveaux cas par an dans l’Union européenne. Ce nombre est en augmentation en raison du vieillissement de la population et de la prévalence croissante de facteurs de risque tels que le diabète, l’hypertension et d’autres troubles liés à l’obésité, comme l’apnée du sommeil. Jusqu’à trois patients sur quatre souffrent d’une déficience visuelle importante, et environ un patient sur dix souffre d’une perte de vision profonde et d’une cécité légale.
« En l’absence de traitements approuvés par la FDA pour la NAION à l’heure actuelle, il existe un besoin urgent de nouvelles thérapies », déclare Ahmed Enayetallah, directeur du développement chez Dompé. « Le traitement intranasal à base de NGF de Dompé représente une approche prometteuse, tirant parti de la capacité du NGF à favoriser la survie et la réparation des cellules du nerf optique, avec le potentiel d’inverser et/ou de prévenir la perte de vision associée à la NAION si celle-ci est diagnostiquée et traitée rapidement. »
L’étude recrutera environ 272 personnes dans le monde atteintes de NAION, âgées de 50 à 80 ans. Les critères d’évaluation de l’étude porteront sur les changements fonctionnels et structurels de l’œil atteint, mesurés par l’acuité visuelle corrigée optimale (BCVA), les tests du champ visuel et la tomographie par cohérence optique (OCT). Le cenegermin-bkbj est un produit expérimental destiné au traitement de la NAION ; sa sécurité et son efficacité pour cette indication n’ont été ni établies ni approuvées par aucune autorité réglementaire.
À propos de Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. est une société biopharmaceutique privée d’envergure mondiale qui s’est donné pour mission d’exploiter tout le potentiel du facteur de croissance nerveuse (NGF) au profit des patients. Première société à avoir mis en évidence le potentiel thérapeutique du NGF, Dompé a développé le premier traitement à base de NGF approuvé par la FDA. Aujourd’hui, notre pipeline clinique reflète notre engagement à redéfinir les traitements dans les domaines ophtalmologique, neurologique et de la douleur. Forts de 130 ans d’indépendance, nous relevons le défi visant à transformer notre science et notre entreprise en proposant des traitements de première classe, modifiant le cours de la maladie, grâce au NGF et à d’autres molécules révolutionnaires, afin d’aider les personnes à améliorer leur vue, à soutenir leur rétablissement neurologique et à gérer efficacement la douleur. Aujourd’hui, Dompé emploie plus de 1 100 personnes dans le monde entier et dispose d’un centre d’opérations commerciales aux États-Unis, dans la région de la baie de San Francisco.
Pour plus d’informations sur l’essai clinique Galassia-NAION-301 en cours, rendez-vous sur www.clinicaltrials.gov (NCT07453888) ou : https://galassia-naion301study.com/.
À propos du facteur de croissance nerveuse (NGF)
Le facteur de croissance nerveuse (NGF) est une neurotrophine, membre d’une famille de protéines essentielles à la croissance, au maintien et à la survie des neurones, qui présente un large potentiel thérapeutique. Le NGF a été découvert par la neurobiologiste italienne Rita Levi-Montalcini et le biochimiste américain Stanley Cohen, qui ont remporté le prix Nobel de physiologie ou médecine en 1986. Dans leurs recherches, les docteurs Levi-Montalcini et Cohen ont découvert que le NGF joue un rôle crucial dans la prolifération, la différenciation et la survie des neurones sympathiques et sensoriels. Dompé est la première entreprise à exploiter le potentiel thérapeutique du NGF, s’appuyant sur une découverte récompensée par le prix Nobel pour mettre au point un traitement révolutionnaire contre une maladie oculaire neurotrophique rare.
À propos de la neuropathie ischémique antérieure non artéritique (NAION)
Les neuropathies optiques sont des troubles causés par des lésions du nerf optique, qui perturbent les signaux visuels transmis de la rétine au cerveau en raison d’une blessure, d’une inflammation, d’une mauvaise circulation sanguine ou de facteurs génétiques et dégénératifs. Il en résulte une perte progressive ou rapide de la vision, qui affecte souvent la vision centrale ou périphérique, la discrimination des couleurs et, dans les cas graves, conduit à une cécité permanente. La neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique (NAION) est la cause la plus fréquente de lésion aiguë du nerf optique et de neuropathie optique chez les personnes de plus de 50 ans. Elle touche autant les hommes que les femmes, généralement à partir de 66 ans environ. Bien que sa cause exacte ne soit pas entièrement comprise, les facteurs de risque courants comprennent le diabète, l’hypertension artérielle, l’hypercholestérolémie et le tabagisme. Malgré sa fréquence et le risque de perte grave et permanente de la vision, il n’existe aucun traitement éprouvé pour améliorer les résultats visuels.
À propos du programme pilote Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV)
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a lancé le programme pilote Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) afin d’accélérer le développement et l’examen des médicaments sur ordonnance et des produits biologiques qui répondent aux priorités nationales critiques en matière de santé aux États-Unis. Annoncé en juin 2025, ce programme offre aux entreprises la possibilité de réduire les délais d’examen standard des demandes de 10 à 12 mois à seulement 1 à 2 mois grâce à un processus d’examen collaboratif et multidisciplinaire. Les entreprises sélectionnées reçoivent un bon qui leur permet de bénéficier d’une communication améliorée avec la FDA et d’un examen continu afin de faciliter un calendrier plus rapide, tout en maintenant les normes rigoureuses de l’agence en matière de sécurité et d’efficacité. Le programme se concentre sur les thérapies transformatrices qui répondent aux principaux défis de santé publique et aux besoins médicaux importants non satisfaits.
À propos d’Oxervate
La solution ophtalmique OXERVATE® (cenegermin-bkbj) à 0,002 % est indiquée pour le traitement de la kératite neurotrophique. Informations de sécurité importantes : les lentilles de contact, qu’elles soient thérapeutiques ou correctrices, doivent être retirées avant l’application d’OXERVATE. Les lentilles de contact peuvent être réinsérées 15 minutes après l’administration d’OXERVATE. OXERVATE peut provoquer une gêne oculaire, telle qu’une douleur oculaire, pouvant être légère à modérée. Les patients doivent contacter leur professionnel de santé si une réaction oculaire plus grave survient. L’effet indésirable le plus fréquent associé à OXERVATE (~16 %) était la douleur oculaire. Les autres effets indésirables associés à OXERVATE (1 % à 10 %) comprenaient des dépôts cornéens, une sensation de corps étranger, une hyperémie oculaire, une inflammation oculaire, une photophobie, un larmoiement et des maux de tête.
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