PRD Therapeutics, Inc., une société de phase clinique axée sur le développement de nouveaux régulateurs du métabolisme lipidique ciblant l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) et la stéatose hépatique associée au dysfonctionnement métabolique (MASH/MASLD), annonce aujourd'hui avoir a récemment lancé la posologie dans un premier essai clinique chez l'humain évaluant PRD001, un inhibiteur sélectif de SOAT2 premier de sa catégorie (anciennement connu sous le nom d'ACAT2).
« Nous sommes ravis de lancer la posologie dans le cadre de cet essai clinique portant sur le PRD001. De nombreux essais cliniques ont été menés sur des inhibiteurs sélectifs doubles de SOAT1/2 ou de SOAT1, mais il s’agit du premier essai clinique d’un inhibiteur sélectif de SOAT2 », explique Kanji Hosoda, Ph.D., CEO et cofondateur de PRD Therapeutics. « Plusieurs résultats avec des souris knock-out SOAT1 ou 2 ont été publiés, suggérant qu’il est essentiel d’éliminer ou d’inhiber uniquement SOAT2 pour démontrer l’innocuité et l’efficacité. Le PRD001 est le premier et le seul inhibiteur sélectif de SOAT2 au monde et devrait également présenter une innocuité et une efficacité chez l'humain. Nos modèles animaux précliniques (souris knock-out LDL-R ; le modèle HoFH et les souris modèles MASH induit par des régimes riches en graisses) ont montré que PRD001 abaisse les lipides sanguins et hépatiques et supprime la progression du foie gras et de l'athérosclérose sans événements indésirables. Le PRD001 a le potentiel d’être la première thérapie orale efficace et sûre de sa catégorie pour les patients atteints de HoFH ne souffrant d’aucune activité des récepteurs LDL ou d’une activité extrêmement faible de ces récepteurs. »
Cette première étude chez l'humain de phase 1 est conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et les signes d'efficacité précoce (effet de réduction de la LDL-C et valeur quantitative de la graisse hépatique à l'aide de l'IRM-PDFF) du PRD001 chez des volontaires adultes en bonne santé. De plus amples informations sont disponibles sur NCT07034183.
À propos du PRD001
Le PRD001 est un inhibiteur sélectif SOAT2 de petite molécule première de sa catégorie, disponible par voie orale. Il contrôle de manière unique trois voies clés du métabolisme lipidique, à savoir la synthèse du cholestérol dans le foie, l'absorption du cholestérol dans l'intestin grêle et l'absorption du LDL-C sanguin avec un seul médicament, conduisant à une réduction puissante d'un niveau de LDL-C sanguin indépendant du récepteur LDL.
Cette R&D est soutenue par l'Agence japonaise pour la recherche et le développement médicaux (AMED) dans le cadre du programme de renforcement de l'écosystème de démarrage pharmaceutique (titre du projet : « Development of First-in-class oral lipid metabolism regulator PRD001 and POC obtained for lipid metabolism disorder »).
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