شركة Ferrer تحصد تصنيف "المسار السريع" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقار FNP-223 المستخدم في علاج الشلل فوق النووي التقدمي (PSP)برشلونة، إسبانيا--(BUSINESS WIRE)-- أعلنت شركة الأدوية الدولية Ferrer الحاصلة على اعتماد B Corp، أنَّ FNP-223، وهو علاج جديد مبتكر مرخص من Asceneuron تتلخص وظيفته في إبطاء تفاقم مرض الشلل فوق النووي التقدمي (PSP)، قد حصل على تصنيف "المسار السريع" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). يخضع FNP-223، وهو عقار جزيئي جديد قيد التطوير يستخدم لعلاج الشلل فوق النووي التقدمي (PSP)، لدراسة سريرية في المرحلة الثانية تهدف إلى تقييم سلامته وفعاليته وخصائصه الدوائية في المرضى البالغين المصابين بنوع محتمل أو مرجّح من متلازمة ريتشاردسون - الشلل فوق النووي التقدمي (PSP) (PSP-RS)، وهو النوع السريري الأكثر شيوعًا لهذا المرض العصبي التنكسي1.
صرح Mario Rovirosa، المدير التنفيذي لشركة Ferrer، قائلاً: "يحدونا بالغ السعادة إزاء حصاد تصنيف "المسار السريع" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعقار FNP-223 المستخدم لعلاج الشلل فوق النووي التقدمي (PSP). وتماشيًا مع هدفنا المتمثل في الاستفادة من الأعمال التجارية وتوظيفها للدفاع عن العدالة الاجتماعية، فنحن ملتزمون بتطوير هذا العلاج الواعد بأقصى سرعة ممكنة، من أجل إفادة أكبر عدد ممكن من المرضى".
يعد تصنيف "المسار السريع" محطة مهمة في عملية تطوير الأدوية، فهو برنامج فعال يوفر إمكانية عقد اجتماعات متكررة ومنتظمة أكثر من المعتاد مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمناقشة مراحل تطوير الدواء، بالإضافة إلى أهليته للحصول على الموافقة المعجّلة وأولوية المراجعة إذا تم استيفاء المعايير ذات الصلة.
صرحت Marta Parmar، الرئيس التنفيذي لقسم الجودة والتنظيم ومراقبة سلامة الأدوية في شركة Ferrer، قائلة: "يؤكد هذا التصنيف على أهمية تسريع تطوير ومراجعة عقار FNP-223 لتلبية الاحتياجات الطبية المُلِحّة لدى المرضى المصابين بهذا المرض النادر والمدمّر".
يظهر مرض الشلل فوق النووي التقدمي لدى المرضى في صورة أعراض تشمل صعوبة الكلام، وفقدان التوازن، وتغيّرات في طريقة المشي، ومشكلات إدراكية2-4. أما معدل انتشار مرض الشلل فوق النووي التقدمي (PSP)، فهو 5 حالات لكل 100,000 شخص، ويصيب بشكل رئيسي الأفراد الذين تزيد أعمارهم على 603 عامًا. ويُعتقد أن سبب ظهور المرض يرتبط بالتراكم غير الطبيعي لبروتينات تاو في مناطق معيّنة من الدماغ، ما يؤدي إلى التنكس العصبي3,4. ويجدر هنا ذكر أنَّ النماذج ما قبل السريرية أظهرت أنَّ عقار FNP-223 يمكنه منع التراكم غير الطبيعي لبروتينات تاو داخل الخلايا العصبية5. هذا، وتسعى شركة Ferrer الآن إلى إثبات أنَّ هذا العقار آمن وفعال لعلاج المرضى المصابين بمرض الشلل فوق النووي التقدمي (PSP).
أعرب أيضًا Oscar Pérez، الرئيس التنفيذي لقسم الشؤون العلمية في Ferrer، عن حماسه، قائلاً: "إن حصاد تصنيف "المسار السريع" يعد علامة فارقة في مسيرتنا نحو توفير علاج تحويلي لمرض الشلل فوق النووي التقدمي (PSP). ومن جانبنا، فإننا يحدونا بالغ الحماس إزاء تطوير أبحاثنا، آملين تقديم خيار علاجي جديد سريع للمرضى الذين يعانون من هذا المرض العضال".
نبذة عن FNP-223يعد FNP-223 مركبًا كيميائيًا جديدًا يؤخذ عن طريق الفم، يعمل كمثبط عكسي ومنافس للركيزة في إنزيم5 O-GlcNAcase (OGA). ووفقًا لآلية عمله، يرتبط FNP-223 بالموقع النشط لإنزيم OGA. ونتيجة لذلك، يمنع هذا المثبّط الركيزة من الوصول إلى الجيب التحفيزي، ما يعيق إزالة تعديلات O-GlcNAc من البروتينات الطبيعية المستهدفة مثل بروتين تاو. من المتوقع أن يؤدي تثبيط إنزيم O-GlcNAcase إلى زيادة سريعة في بروتينات تاو المعدّلة بإضافة O-GlcNAc (الجليكوزيلية)، ما يُسهم في النهاية في تقليل التراكم غير الطبيعي لبروتين تاو على شكل تشابكات ليفية عصبية (NFT) بمرور الوقت5.
قائمة المراجع:1. موقع ClinicalTrials.gov دراسة عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالدواء الوهمي من المرحلة الثانية لتقييم فعالية وسلامة FNP-223 (التركيبة الفموية) وخصائصه الدوائية وقدرته على إبطاء تفاقم مرض الشلل فوق النووي التقدمي (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [على الإنترنت]. متوفرة على: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531.
2. Coughlin DG وLitvan I. الشلل فوق النووي التقدمي: تطورات في التشخيص والإدارة. Parkinsonism Relat Disord. أبريل 2020؛73:105-116. المعرف الرقمي: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. تم النشر إلكترونيًا في 25 مايو 2020.
3. Agarwal S وGilbert R. الشلل فوق النووي التقدمي. StatPearls [على الإنترنت]. تريجر آيلاند (فلوريدا): StatPearls Publishing؛ لعام 2024. متوفرة على: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/.
4. Rowe JB وHolland N وRittman T. الشلل فوق النووي التقدمي: التشخيص والإدارة. Pract Neurol. 2021؛21(5):376-383. المعرف الرقمي: 10.1136/practneurol-2020-002794.
5. Permanne B وSand A وOusson S وNény M وHantson J وSchubert R وآخرون. مثبط O-GlcNAcase المسمى ASN90 هو مرشح دوائي متعدد الآليات لأمراض البروتينات التراكمية تاو وألفا-ساينوكليين. ACS Chem Neurosci. 20 أبريل 2022؛13(8):1296-1314. المعرف الرقمي: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
إن نص اللغة الأصلية لهذا البيان هو النسخة الرسمية المعتمدة. أما الترجمة فقد قدمت للمساعدة فقط، ويجب الرجوع لنص اللغة الأصلية الذي يمثل النسخة الوحيدة ذات التأثير القانوني.
صور / وسائط متعددة متوفرة على : https://www.businesswire.com/news/home/20250617437460/enجهات الاتصالgortizdez@ferrer.com+34 936003779المصدر: Ferrer
© Business Wire, Inc.
Aviso legal :
Este comunicado de imprensa não é um documento produzido pela AFP. A AFP não será responsável por este conteúdo. Para mais informações, por favor entre em contato com as pessoas ou entidades mencionadas no comunicado.