Takeda (TSE: 4502/NYSE:TAK) anunció el día de hoy que New England Journal of Medicine publicó datos del ensayo de fase 2b de oveporexton (TAK-861) en personas con narcolepsia tipo 1 (NT1). Oveporexton es un agonista oral selectivo del receptor 2 de la orexina (OX2R) en fase de investigación que está diseñado para restaurar la señalización de la orexina con el fin de abordar la deficiencia subyacente de orexina que causa la NT1. Los resultados demostraron una mejora significativa en las medidas objetivas y subjetivas de la excesiva somnolencia diurna (EDS, por sus siglas en inglés), reducciones en los episodios de cataplejía, así como también mejoras de importancia clínica en la gravedad de la enfermedad y la calidad de vida en todas las dosis que se analizaron en comparación con el placebo durante ocho semanas de tratamiento.
La NT1 es una afección neurológica grave y crónica que es provocada por una pérdida significativa de neuronas encargadas de producir la orexina, lo que da lugar a niveles bajos de orexina que provocan EDS, cataplejía (pérdida repentina del tono muscular), síntomas cognitivos, trastornos del sueño nocturno, alucinaciones que se producen al dormirse o despertarse y parálisis del sueño. Estos síntomas debilitantes pueden reducir notablemente la calidad de vida de una persona y afectar en gran medida no solo su rendimiento laboral y académico, sino también sus relaciones personales. El tratamiento estándar actual incluye la polifarmacia para tratar los distintos síntomas, pero ninguno de estos medicamentos se dirige a la deficiencia subyacente de orexina que causa la NT1.
"La narcolepsia tipo 1 es una enfermedad que dura las 24 horas del día; por lo tanto, dificulta mucho el funcionamiento y la vida sana y productiva", manifestó el investigador principal, el Dr. Yves Dauvilliers, director, Centro de Trastornos del Sueño y la Vigilia, Departamento de Neurología, Hospital Gui de Chauliac, Montpellier, Francia. "Oveporexton es el agonista del receptor 2 de la orexina líder en investigación, que está diseñado para abordar la fisiopatología subyacente de la NT1. Los datos de respaldo del ensayo de fase 2b de Takeda demostraron mejoras de importancia clínica en todo el espectro de síntomas que afectan a las personas con NT1".
"Para las personas que padecen narcolepsia tipo 1, ir al trabajo o a la escuela y realizar actividades de la vida cotidiana como conducir, hacer ejercicio o relacionarse con la familia y los amigos pueden convertirse en retos de enormes proporciones", afirmó Sarah Sheikh, doctora en Medicina, licenciada en Medicina, doctora en Cirugía, directora de la Unidad del Área Terapéutica de Neurociencia y Desarrollo Global de Takeda. "Nuestros resultados de fase 2b sugieren que la restauración de la señalización de la orexina puede ayudar a las personas con narcolepsia tipo 1 a alcanzar niveles de vigilia que se acercan a los normales en individuos sanos, a la vez que tiene un impacto positivo en lo que es el espectro más amplio de la enfermedad. Estamos trabajando con diligencia para seguir investigando el oveporexton y su potencial para convertirse en la primera opción terapéutica transformadora de su clase para las personas con NT1".
Ensayo de fase 2b TAK-861-2001 en NT1
En el ensayo de fase 2b TAK-861-2001 participaron 112 adultos de 18 a 70 años con NT1 global. Los participantes se asignaron de forma aleatoria a uno de los cuatro grupos de dosis (0,5/0,5 mg dos veces al día, 2/2 mg, 2/5 mg o 7 mg una vez al día) o al placebo durante 8 semanas. Los criterios de valoración primarios y secundarios del estudio evaluaron el impacto del oveporexton en las medidas subjetivas y objetivas de la vigilia y la somnolencia diurna, las tasas de cataplejía y la seguridad en comparación con el placebo.
Los resultados del ensayo de fase 2b arrojaron lo siguiente:
- El criterio de valoración primario demostró aumentos sustanciales de la latencia media del sueño en el Test de Mantenimiento de la Vigilia (MWT, por sus siglas en inglés), una medida clave de la vigilia, con mejoras en todas las dosis en comparación con el placebo (p ajustada ≤0,001 para todas las comparaciones) sostenidas durante 8 semanas. La latencia media del sueño en el MWT alcanzó valores coherentes con los valores normativos que se observaron en individuos sanos.
- Los criterios de valoración secundarios clave demostraron reducciones significativas en las puntuaciones de la Escala de somnolencia de Epworth (ESS, por sus siglas en inglés), una medida de EDS, y reducciones en la Tasa Semanal de Cataplexia (WCR, por sus siglas en inglés) en todas las dosis en comparación con el placebo, y se mantuvieron durante 8 semanas.
- Como criterios de valoración exploratorios, se evaluó lo siguiente: la Escala de Gravedad de la Narcolepsia para Ensayos Clínicos (NSS-CT, por sus siglas en inglés), una escala de autoevaluación que se utiliza para evaluar la gravedad, la frecuencia y el impacto de los síntomas de la narcolepsia, y el formulario corto de 36 preguntas (SF-36), que se utiliza para evaluar la calidad de vida. Las puntuaciones de los dominios de la NSS-CT indicaron importantes mejoras en la mayoría de los dominios (EDS, cataplejía, alucinaciones hipnagógicas y parálisis del sueño), mientras que se observaron mejoras de importancia clínica en la calidad de vida evaluada a través del cuestionario SF-36 con todos los grupos de dosis de oveporexton en comparación con el placebo.
- Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE, por sus siglas en inglés) que se informaron con mayor frecuencia fueron insomnio (43 %), aumento de la urgencia urinaria (30 %) y polaquiuria (29 %). La mayoría de los TEAE fueron de intensidad leve a moderada, comenzaron en el plazo de 1 a 2 días de tratamiento y fueron transitorios. No se informaron casos de hepatotoxicidad ni alteraciones visuales.
- La mayoría de los participantes (95 %) que completaron el ensayo se inscribieron en el estudio de extensión a largo plazo (LTE, por sus siglas en inglés), con muchos pacientes que alcanzaron un año o más de tratamiento.
Takeda lidera el campo de la ciencia de la orexina con una franquicia de múltiples activos. Oveporexton, el programa líder de la franquicia, es el primer y único agonista de la orexina en ensayos de fase 3. Takeda prevé obtener datos de los ensayos de fase 3 en el año 2025.
Acerca de los agonistas de la orexina de Takeda para los trastornos del sueño y la vigilia
Takeda es pionera en el campo de la ciencia de la orexina con una franquicia multiactivo que ofrece tratamientos a medida. La orexina es un regulador clave del ciclo sueño-vigilia y participa en otras funciones esenciales, como la respiración y el metabolismo. Oveporexton (TAK-861) es el principal activo en investigación de esta franquicia y recibió la designación de "Terapia Innovadora" para el tratamiento de la excesiva somnolencia diurna en la narcolepsia tipo 1 de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) y del Centro de Evaluación de Medicamentos de la Administración Nacional de Productos Médicos de China. La empresa también está desarrollando agonistas de la orexina en poblaciones de pacientes que tienen niveles normales de neuropéptidos de la orexina y otras indicaciones en las que está involucrada la biología de la orexina. Esto incluye TAK-360, un agonista oral de OX2R que se está investigando para la narcolepsia tipo 2 y la hipersomnia idiopática, que recibió la designación "Fast Track" de la FDA.
Acerca de Takeda
Takeda se centra en crear una mejor salud para las personas y un futuro más brillante para el mundo. Nuestro objetivo es descubrir y ofrecer tratamientos que transformen la vida en nuestras principales áreas terapéuticas y de negocio: gastrointestinal e inflamación, enfermedades poco frecuentes, terapias derivadas del plasma, oncología, neurociencia y vacunas. Junto con nuestros socios, nos proponemos mejorar la experiencia de los pacientes y hacer avanzar una nueva frontera de opciones terapéuticas a través de nuestra dinámica y diversa cartera de productos en fase de desarrollo. Como empresa biofarmacéutica líder basada en valores e impulsada por la I+D con sede en Japón, nos guía nuestro compromiso con los pacientes, nuestra gente y el planeta. Nuestros empleados en aproximadamente 80 países y regiones se rigen por nuestro propósito y se basan en los valores que nos han definido durante más de dos siglos. Para obtener más información, visite www.takeda.com.
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