Ferrer, compañía farmacéutica internacional certificada como B Corp, ha anunciado que FNP-223, una terapia innovadora licenciada de Asceneuron y destinada a ralentizar la evolución de la parálisis supranuclear progresiva (PSP), ha recibido la designación de procedimiento de evaluación acelerada o “fast-track” por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). FNP-223, una nueva entidad química en fase activa de desarrollo para la PSP, se encuentra actualmente en un estudio de fase 2 para evaluar su seguridad, eficacia y farmacocinética en pacientes adultos con PSP-Richardson probable o posible (PSP-RS), la variante clínica más común de esta enfermedad neurodegenerativa¹.
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Planta de producción farmacéutica de Ferrer en Sant Cugat del Vallés, Barcelona, España.
“Estamos encantados de recibir la designación del Procedimiento de Evaluación Acelerada por parte de la FDA para FNP-223 en el tratamiento de la PSP. En línea con nuestro propósito de utilizar el negocio para luchar por la justicia social, estamos comprometidos con avanzar esta terapia prometedora lo más rápido posible para beneficiar al mayor número de pacientes,” declaró Mario Rovirosa, CEO de Ferrer.
La designación de procedimiento de evaluación acelerada representa un hito importante en el proceso de desarrollo de un fármaco. Se trata de un programa que permite mantener reuniones más frecuentes con la FDA para abordar el desarrollo del medicamento, así como acceder, si se cumplen ciertos criterios, a una aprobación acelerada y revisión prioritaria.
“Esta designación subraya la importancia de acelerar el desarrollo y revisión de FNP-223 para atender las necesidades críticas no cubiertas en pacientes con esta enfermedad minoritaria y debilitante,” afirmó Marta Parmar, directora de Calidad, Asuntos Regulatorios y Farmacovigilancia de Ferrer.
La parálisis supranuclear progresiva se manifiesta con síntomas como dificultades en el habla, pérdida del equilibrio, alteraciones en la marcha y problemas cognitivos²,⁴. La PSP tiene una prevalencia de aproximadamente 5 casos por cada 100.000 personas y afecta principalmente a personas mayores de 60 años³. Se cree que su etiología está relacionada con la acumulación anómala de proteínas Tau en ciertas áreas del cerebro, lo cual provoca neurodegeneración³,⁴. Modelos preclínicos han demostrado que FNP-223 puede prevenir dicha acumulación anómala de Tau en las neuronas⁵. Ferrer busca ahora demostrar que esta molécula es segura y eficaz en pacientes con PSP.
Oscar Pérez, director científico de Ferrer, también expresó su entusiasmo: “Recibir la designación de ‘fast-track’ es un hito importante en nuestro camino para ofrecer un tratamiento transformador para la PSP. Estamos ilusionados por seguir avanzando en nuestra investigación y esperamos ofrecer, lo antes posible, una nueva opción terapéutica a las personas que conviven con esta enfermedad tan compleja”.
Sobre FNP-223
FNP-223 es un nuevo compuesto químico de administración oral que funciona como un inhibidor reversible y sustrato-competitivo de la enzima O-GlcNAcasa (OGA)⁵. En cuanto a su mecanismo de acción, FNP-223 se une al sitio activo de la enzima OGA. Como resultado, el inhibidor impide que el sustrato acceda al bolsillo catalítico, lo cual impide la eliminación de las modificaciones O-GlcNAc de las proteínas cliente naturales, como la proteína Tau. Se espera que la inhibición de la O-GlcNAcasa cause un rápido aumento de las proteínas Tau O-GlcNAciladas (glicosiladas), lo que finalmente conducirá a una reducción de la tau agregada anormal en forma de ovillos neurofibrilares (NFT) durante un cierto período⁵.
Bibliografía:
1. ClinicalTrials.gov A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Available from: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531.
2. Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management. Parkinsonism Relat Disord. 2020 Apr;73:105-116. doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Epub 2020 May 25.
3. Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/
4. Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management. Pract Neurol. 2021;21(5):376-383. doi: 10.1136/practneurol-2020-002794
5. Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopaties. ACS Chem Neurosci. 2022 Apr 20;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057.
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