Dompé, une société biopharmaceutique de premier plan implantée en Italie et aux États-Unis, a annoncé que le premier patient avait été recruté à l’hôpital universitaire Agostino Gemelli IRCCS de Rome, en Italie, dans le cadre d’une étude de phase 2 sur une forme intranasale du facteur de croissance nerveuse (NGF) (Cenegermin-bkbj) pour le traitement de la paralysie cérébrale spastique (PC). Outre la sécurité et la tolérance, l’étude évaluera les améliorations en termes de fonctionnement quotidien, de qualité de vie, de capacités motrices et de paramètres de développement neurologique de la formulation intranasale de Cenegermin-bkbj. La PC est le handicap moteur le plus courant chez l’enfant, causé par une lésion ou des altérations survenant au cours du développement précoce du cerveau. La forme la plus répandue, la PC spastique, entraîne une raideur musculaire et des difficultés motrices.2
« La paralysie cérébrale est une maladie dévastatrice, et pour les patients et leurs familles, il n’existe toujours pas de traitements éprouvés au-delà des soins de soutien », déclare Marcello Allegretti, directeur scientifique chez Dompé. « Grâce à notre nouvelle plateforme intranasale à base de NGF, nous espérons proposer un traitement qui va au-delà de la gestion des symptômes et qui modifie l’évolution de la maladie, ouvrant ainsi la voie à un avenir meilleur pour les patients et leurs familles. »
Environ 764 000 personnes aux États-Unis et environ 712 000 personnes dans l’Union européenne vivent avec une PC3,4. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour soigner les lésions cérébrales sous-jacentes à l’origine de la PC. Le traitement comprend souvent un soulagement des symptômes ainsi que de la kinésithérapie, de l’ergothérapie et de l’orthophonie, qui peuvent renforcer les muscles, améliorer la coordination et faciliter les activités quotidiennes.
« La cause du handicap lié à la PC est directement liée au rôle naturel du NGF dans l’organisme : soutenir la croissance, la survie et la réparation des cellules nerveuses en développement5,6 », déclare Ahmed Enayetallah, directeur du développement chez Dompé. « Avec le NGF intranasal, Dompé vise à s’attaquer à la PC à sa source, à remodeler fondamentalement l’évolution de la maladie et à améliorer les perspectives à long terme pour les patients. »
L’étude de phase 2 a été lancée par Dompé à la Fondation de l’hôpital universitaire Agostino Gemelli IRCCS et sera bientôt mise en œuvre à l’hôpital pédiatrique IRCCS Bambino Gesù. L’étude recrutera au total 60 enfants atteints de PC spastique dans 10 centres différents à travers l’Italie, âgés de deux à six ans et présentant n’importe quel niveau de gravité (I à V) selon le système de classification des fonctions motrices globales, étendu et révisé (GMFCS-E&R).
A propos de Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. est une société biopharmaceutique privée d’envergure mondiale qui s’est donné pour mission d’exploiter tout le potentiel du facteur de croissance nerveuse (NGF) au profit des patients. Première société à avoir mis en évidence le potentiel thérapeutique du NGF, Dompé a développé le premier traitement à base de NGF approuvé par la FDA. Aujourd’hui, notre pipeline clinique reflète notre engagement à redéfinir les traitements dans les domaines ophtalmologique, neurologique et de la douleur. Forts de 130 ans d’indépendance, nous relevons le défi visant à transformer notre science et notre entreprise en proposant des traitements de première classe, modifiant le cours de la maladie, grâce au NGF et à d’autres molécules révolutionnaires, afin d’aider les personnes à améliorer leur vue, à soutenir leur rétablissement neurologique et à gérer efficacement la douleur. Aujourd’hui, Dompé emploie plus de 950 personnes dans le monde entier et dispose d’un centre d’opérations commerciales aux États-Unis, dans la région de la baie de San Francisco. Pour en savoir plus, rendez-vous sur https://www.dompe.com/us/.
À propos du facteur de croissance nerveuse (NGF)
Le facteur de croissance nerveuse (NGF) est une neurotrophine, membre d’une famille de protéines essentielles à la croissance, au maintien et à la survie des neurones, qui présente un large potentiel thérapeutique. Le NGF a été découvert par la neurobiologiste italienne Rita Levi-Montalcini et le biochimiste américain Stanley Cohen, qui ont remporté le prix Nobel de physiologie ou médecine en 1986. Dans leurs recherches, les docteurs Levi-Montalcini et Cohen ont découvert que le NGF joue un rôle crucial dans la prolifération, la différenciation et la survie des neurones sympathiques et sensoriels. Dompé est la première entreprise à exploiter le potentiel thérapeutique du NGF, s’appuyant sur une découverte récompensée par le prix Nobel pour mettre au point un traitement révolutionnaire contre une maladie oculaire neurotrophique rare.
À propos de la paralysie cérébrale (PC)
La PC désigne un ensemble de troubles permanents du développement moteur et postural, entraînant des limitations fonctionnelles, et attribués à des anomalies non évolutives survenues au cours du développement du cerveau du fœtus ou du nourrisson. La PC comporte plusieurs sous-types caractérisés par divers symptômes, notamment : hypertonie, hyperréflexie, mouvements involontaires, incontrôlés et répétitifs, altération du tonus musculaire, posture anormale. La gravité de la PC varie en fonction du trouble moteur, de la zone touchée et de l’étendue des lésions. Divers facteurs peuvent perturber le développement normal du cerveau et entraîner une PC, notamment les infections, l’encéphalopathie, les traumatismes ou des facteurs génétiques. Une perturbation à des stades critiques du développement de la plasticité cérébrale, comme in utero, pendant l’accouchement ou pendant la petite enfance, peut entraîner une PC.
Références :
[1] Rosenbaum P, et al. Dev Med Child Neurol Suppl. 2007;109:8-14. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17371509/
[2] Salomon, I. Brain and Behavior. 2025;14(10) https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/brb3.70065
[3] Cerebral Palsy Guidance. Cerebral Palsy Facts and Statistics. Disponible sur : https://cerebralpalsyguidance.com/cerebral-palsy/research/facts-and-statistics
[4] McIntyre S; Global CP Prevalence Group*. Global prevalence of cerebral palsy: A systematic analysis. Dev Med Child Neurol. 2022 Dec;64(12):1494-1506. doi: 10.1111/dmcn.15346. Epub 2022 Aug 11. PMID: 35952356; PMCID: PMC9804547 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35952356/
[5] Chen X, et al. Adv Clin Exp Med. 2025;34(6):911-923. Disponible ici.
[6] Di Sarno L, et al. Pharmaceuticals. 2025; 18(6):929. Disponible ici.
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