A Ferrer, empresa farmacêutica internacional espanhola, anunciou a conclusão do recrutamento de pacientes para o estudo PROSPER, um ensaio clínico de Fase II projetado para avaliar a eficácia, a segurança e a farmacocinética do FNP-223, um potente e seletivo inibidor da enzima OGA, de administração oral e licenciado da Asceneuron, com o objetivo de desacelerar a progressão da paralisia supranuclear progressiva (PSP)1.
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Ferrer's pharmaceutical production plant in Sant Cugat del Valles, Barcelona, Spain.
A PSP é uma doença neurodegenerativa rara, de progressão rápida e fatal2. Até o momento, não há terapias modificadoras da doença aprovadas para a PSP.
O estudo PROSPER é randomizado, duplo-cego e controlado por placebo3, e conseguiu recrutar 220 participantes com PSP em apenas 14 meses, atingindo essa meta em 6 de outubro de 2025, dois meses antes do previsto. Participam 44 centros na União Europeia, Reino Unido e Estados Unidos. O protocolo inclui seis semanas de triagem, seguidas de 52 semanas de tratamento com FNP-223 ou placebo e um período de acompanhamento de quatro semanas após o término do tratamento3.
O estudo foca em participantes com PSP em estágio inicial – síndrome de Richardson (PSP-RS), fase crítica em que a intervenção precoce pode ter maior impacto na desaceleração da progressão da doença. Identificar a PSP nesse estágio é um desafio devido à rapidez da evolução e à complexidade diagnóstica, o que torna ainda mais relevante o cumprimento antecipado da meta de recrutamento.
O professor Dr. Med. Günter Höglinger, da Universidade Ludwig-Maximilian de Munique (Alemanha), investigador principal e coordenador do estudo PROSPER, declarou: “Sou profundamente grato aos pacientes, cuidadores e às equipes especializadas de nossos centros acadêmicos pelo empenho excepcional que nos permitiu atingir este marco tão rapidamente. Juntos, estamos avançando para responder a uma questão científica essencial: o papel da inibição da OGA na PSP. Nosso esforço coletivo nos aproxima de soluções que realmente possam melhorar a vida dos pacientes”.
De acordo com Kristophe Diaz, CEO da CurePSP, “concluir o recrutamento completo de um ensaio clínico de PSP não é tarefa simples, e o sucesso da Ferrer com o estudo PROSPER é um feito tanto científico quanto humano. Por trás desse progresso estão pacientes e famílias que transformam esperança em ação, acelerando todo o ecossistema rumo a terapias significativas. Para nossa comunidade, cada passo como esse nos aproxima de uma mudança duradoura”.
Oscar Pérez, diretor científico da Ferrer, observou: “A conclusão antecipada do recrutamento representa um passo fundamental no compromisso da Ferrer de acelerar programas de pesquisa clínica voltados a doenças raras e complexas, como a PSP. Em linha com nosso propósito de usar os negócios para promover a justiça social, esperamos oferecer uma solução que transforme a vida das pessoas afetadas e das que as cercam. Somos profundamente gratos a pacientes, famílias, cuidadores, pesquisadores e associações pelo apoio e confiança. Sem eles, nada disso seria possível”.
A Ferrer também incorporou contribuições de pacientes, cuidadores e profissionais de saúde no desenho do estudo PROSPER, com o objetivo de alinhar a pesquisa clínica às necessidades reais dos participantes, melhorando sua experiência e garantindo resultados mais pertinentes.
Compromisso da Ferrer com a pesquisa
Com sede em Barcelona (Espanha), a Ferrer é uma empresa internacional fortemente comprometida com a pesquisa e o desenvolvimento de terapias inovadoras em áreas de alta necessidade médica não atendida, como doenças neurológicas raras e doenças pulmonares vasculares e intersticiais. A companhia atua em programas clínicos complexos e globais, com projetos em múltiplas fases de desenvolvimento.
Com estudos como o PROSPER, a Ferrer reforça sua missão de gerar impacto social positivo, desenvolvendo soluções transformadoras para doenças graves e de baixa prevalência que ainda não dispõem de tratamentos aprovados.
Sobre a PSP
A paralisia supranuclear progressiva (PSP) é uma doença neurodegenerativa rara que afeta principalmente pessoas acima de 60 anos e evolui rapidamente, levando à grave incapacidade.
A PSP é uma tauopatia primária, causada pelo acúmulo anormal da proteína tau em áreas do cérebro que controlam o movimento e a cognição, principalmente nas regiões subcorticais e no tronco encefálico4,5. Esse acúmulo danifica os neurônios e compromete as funções cerebrais, provocando perda de equilíbrio, dificuldade para falar ou engolir, movimentos oculares anormais e distúrbios cognitivos ou de humor6.
Embora rara – afeta entre 5,8 e 6,5 pessoas por 100 mil7, a PSP tem impacto profundo: a perda de independência costuma ocorrer em poucos anos7, e a expectativa média de vida após o diagnóstico varia de seis a nove anos. Casos genéticos são incomuns8, mas já foram identificados mais de 10 genes associados, sendo mutações no MAPT o principal fator de risco9. O papel de fatores ambientais, como exposição a toxinas ou agentes infecciosos, também está sob investigação7.
Sobre a Ferrer
Na Ferrer, usamos o negócio como força para promover a justiça social. Há décadas, buscamos fazer as coisas de forma diferente: em vez de maximizar retornos a acionistas, reinvestimos grande parte do lucro em iniciativas que beneficiam a sociedade. Devolvemos valor onde ele pertence. Atuamos além da conformidade, guiados pelos mais altos padrões de sustentabilidade, ética e integridade. Por isso, somos a empresa farmacêutica com maior certificação B Corp do mundo.
Fundada em Barcelona, em 1959, a Ferrer oferece soluções transformadoras para doenças graves em mais de 100 países. Em linha com nosso propósito, temos foco crescente em doenças pulmonares vasculares e intersticiais e em doenças neurológicas raras. Nossa equipe de 1,8 mil pessoas é movida por uma convicção clara: nosso negócio não é um fim em si mesmo, mas um meio de mudar vidas.
Somos a Ferrer. Ferrer pelo bem.
www.ferrer.com
Referências:
- Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, Wiessner C, Quattropani A, Beher D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies. ACS Chem Neurosci. 20/04/2022;13(8):1296-1314. doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057. Epub 31/03/2022. PMID: 35357812; PMCID: PMC9026285.
- Höglinger GU, et al. Mov Disord. 2017;32(6):853–864; 2. Agarwal S and Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. [Atualizado em 27/03/2023]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; Janeiro de 2025. Disponível em: www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/ (Acessado em: Agosto de 2025); 3. Boxer LB, et al. Lancet Neurol. 2017;16(7):552–563
- ClinicalTrials.gov: A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponível em: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531. Acessado em 10/01/2025
- Murray ME, Kouri N, Lin WL, Jack CR, Jr., Dickson DW, Vemuri P. Clinicopathologic assessment and imaging of tauopathies in neurodegenerative dementias. Alzheimers Res Ther. 2014;6(1):1. doi: 10.1186/alzrt231.
- Planche V, Mansencal B, Manjon JV, Meissner WG, Tourdias T, Coupé P. Staging of progressive supranuclear palsy-Richardson syndrome using MRI brain charts for the human lifespan. Brain Commun. 2024;6(2):fcae055. doi: 10.1093/braincomms/fcae055.
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) [Internet]. Bethesda: National Institutes of Health; data de início desconhecida [data da última atualização desconhecida; citado em 23/04/2025]. Disponível em: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/progressive-supranuclear-palsy-psp.
- Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy. StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing
- Ichikawa-Escamilla E, Velasco-Martínez RA, Adalid-Peralta L. Progressive Supranuclear Palsy syndrome: an overview. IBRO Neurosci Rep. 2024;16:598-608. doi: 10.1016/j.ibneur.2024.04.008.
- Donker Kaat L, Boon AJ, Azmani A, Kamphorst W, Breteler MM, Anar B, et al. Familial aggregation of parkinsonism in progressive supranuclear palsy. Neurology. 2009;73(2):98-105. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181a92bcc.
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