Alnylam reçoit un avis favorable du CHMP pour le vutrisiran dans le traitement de la cardiomyopathie amyloïde ATTR

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), la principale société de traitement des interférences ARN (ARNi), annonce aujourd'hui que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis favorable recommandant l'approbation de son vutrisiran thérapeutique ARNi pour le traitement de l'amyloïdose de type sauvage ou transthyrétine héréditaire chez les patients adultes atteints de cardiomyopathie (ATTR-CM). L'ATTR-CM est une maladie débilitante, à progression rapide et potentiellement mortelle pour laquelle les options de traitement sont limitées. Le vutrisiran est actuellement approuvé dans l'Union européenne (UE) sous la marque AMVUTTRA^® pour le traitement de l'amyloïdose héréditaire à médiation transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2.

L'ATTR-CM est causée par le dépôt de fibrilles de transthyrétine (TTR) mal repliées, qui entraînent des dommages cardiovasculaires progressifs et irréversibles et une mort prématurée. Le vutrisiran est un traitement à base d'ARNi qui agit en amont pour réduire la production de TTR à sa source, ce qui entraîne un renversement prolongé du la TTR. En Europe, il est administré par injection sous-cutanée une fois tous les trois mois, soit par un professionnel de santé, soit auto-administré par les patients ou leurs soignants, offrant une flexibilité dans l'administration du traitement. Le vutrisiran a le potentiel d'être le premier et le seul traitement à ARNi à recevoir l'approbation de la Commission européenne pour l'ATTR-CM, offrant une approche cliniquement différenciée pour le traitement de cette maladie.

« Cet avis favorable du CHMP marque une autre étape importante dans nos efforts pour apporter le vutrisiran aux personnes du monde entier atteintes d'une cardiomyopathie amyloïde ATTR », déclare Pushkal Garg, M.D., directeur médical d’Alnylam. « Dans l’étude HELIOS-B, le traitement par vutrisiran a entraîné un renversement rapide de la TTR et a entraîné une amélioration de la survie, une réduction des hospitalisations et une diminution de la progression de la maladie chez les patients atteints d’ATTR-CM, dont près de la moitié étaient sous stabilisateur de la TTR. Combiné à son dosage trimestriel et à son profil d'innocuité bien établi, nous pensons que le vutrisiran pourrait offrir une nouvelle option thérapeutique importante aux patients dans l’UE. »

L’avis du CHMP est fondé sur les résultats positifs de l’étude globale multicentrique pivot de phase 3 HELIOS-B, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui a atteint ses 10 critères principaux et secondaires prédéterminés dans l’ensemble des populations et en monothérapie. Les résultats ont démontré les avantages du vutrisiran sur les résultats de la mortalité et des événements cardiovasculaires, ainsi que la capacité fonctionnelle (test de marche de 6 minutes), l'état de santé et la qualité de vie (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire), et les symptômes et la gravité de l'insuffisance cardiaque (classe NYHA) chez les patients atteints d'ATTR-CM, avec des effets cohérents dans tous les sous-groupes de patients, y compris ceux recevant un stabilisant TTR concomitant. Dans HELIOS-B, les taux d'événements indésirables (EI), d'EI graves, d'EI sévères et d'EI conduisant à l'arrêt du médicament à l'étude étaient similaires entre les groupes vutrisiran et placebo. Le profil d'innocuité du vutrisiran est caractérisé par des réactions au site d'injection et une augmentation de la phosphatase alcaline sanguine et de l'alanine transaminase. Les résultats détaillés de l'étude HELIOS-B ont été publiés dans The New England Journal of Medicine.¹

Le vutrisiran a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis le 20 mars 2025 et par l'Agence brésilienne de réglementation sanitaire (ANVISA) le 31 mars 2025 pour le traitement de l'ATTR-CM de type sauvage ou héréditaire. Il est actuellement examiné par l'Agence japonaise des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA). Alnylam est en bonne voie pour procéder à d'autres soumissions réglementaires mondiales pour le vutrisiran en 2025 et au-delà.

INDICATION ET INFORMATIONS D'INNOCUITÉ IMPORTANTES RELATIVES À L'AMVUTTRA^® (vutrisiran)

Indication
En Europe et au Royaume-Uni, le vutrisiran est indiqué pour le traitement de l'amyloïdose hATTR chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2.

Renseignements importants en matière d'innocuité

Réduction des taux sériques de vitamine A et supplémentation recommandée

Le traitement par vutrisiran entraîne une diminution des taux sériques de vitamine A. Une supplémentation d'environ 2 500 UI à 3 000 UI de vitamine A par jour est conseillée pour les patients prenant du vutrisiran. Les patients doivent être référés à un ophtalmologiste s'ils développent des symptômes oculaires suggérant une carence en vitamine A (par exemple, cécité nocturne).

Effets indésirables

Les effets indésirables les plus fréquents chez les patients traités par vutrisiran étaient des douleurs aux extrémités et des arthralgies. D'autres effets indésirables fréquemment rapportés avec le vutrisiran ont été la dyspnée, la réaction au site d'injection et l'augmentation de la phosphatase alcaline sanguine.

Pour de plus amples informations sur le vutrisiran, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit.

À propos de l'AMVUTTRA^® (vutrisiran)
L'AMVUTTRA^® (vutrisiran) est une thérapie par ARNi qui fournit le renversement rapide de la variante et de la transthyrétine de type sauvage (TTR), s'attaquant à la cause sous-jacente de l'amyloïdose de transthyrétine (ATTR). Administré trimestriellement par injection sous-cutanée, le vutrisiran est approuvé et commercialisé dans plus de 15 pays pour le traitement de la polyneuropathie de l'amyloïdose héréditaire à médiation transthyrétine (hATTR-PN) chez l'adulte. En Europe, il est administré par injection sous-cutanée une fois tous les trois mois, soit par un professionnel de santé, soit auto-administré par les patients ou leurs soignants. Le vutrisiran est également en développement pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde ATTR (ATTR-CM), qui englobe à la fois les formes sauvages et héréditaires de la maladie.

À propos de l’ATTR
L’amylose à transthyrétine (ATTR) est une maladie sous-diagnostiquée, évoluant rapidement, débilitante et mortelle. Elle est causée par des protéines de transthyrétine (TTR) mal repliées, qui s’accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties du corps, notamment les nerfs, le cœur et l’appareil digestif. Les patients peuvent présenter une polyneuropathie, une cardiomyopathie ou les deux manifestations de la maladie. Il existe deux formes distinctes d’ATTR : la forme héréditaire (hATTR), causée par une variante du gène TTR et qui affecte environ 50 000 personnes dans le monde, et la forme sauvage (wtATTR), qui survient sans variante du gène TTR et qui touche environ 200 000 à 300 000 personnes dans le monde.^1-4

À propos de l’ARNi
L’interférence ARN (ARNi) est un processus cellulaire naturel de silençage génique qui représente l’une des frontières les plus prometteuses et en évolution constante en biologie et en développement de médicaments aujourd’hui.⁵ Sa découverte a été saluée comme « une avancée scientifique majeure qui se produit une fois tous les dix ans environ » et a été récompensée par le prix Nobel de physiologie ou médecine en 2006.⁶ En exploitant le processus biologique naturel de l’ARNi présent dans nos cellules, une nouvelle classe de médicaments connue sous le nom de traitements par ARNi est désormais une réalité. Les petits ARN interférents (pARNi), les molécules qui médiatisent l’ARNi et constituent la plateforme thérapeutique ARNi d’Alnylam, agissent en amont des médicaments actuels en réduisant fortement les ARN messagers (ARNm), à savoir les précurseurs génétiques dont le codage entraîne la création de protéines pathogènes ou impliquées dans des voies de maladies – empêchant ainsi leur production.⁵ Il s’agit d’une approche révolutionnaire qui a le potentiel de transformer les soins aux patients atteints de maladies génétiques et d’autres maladies.

À propos d’Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq : ALNY) a mené la traduction des ARN interférents (ARNi) en une toute nouvelle classe de médicaments innovants ayant le potentiel de transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares et répandues dont les besoins ne sont pas satisfaits. Basées sur une science lauréate du prix Nobel, les thérapies par ARNi représentent une approche puissante et cliniquement validée qui produit des médicaments transformateurs. Depuis sa fondation en 2002, Alnylam a mené cette révolution de l’ARNi et continue de concrétiser une vision audacieuse pour transformer la possibilité scientifique en réalité. Alnylam dispose d’un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, y compris plusieurs produits candidats en phase de développement avancé. Alnylam met en œuvre sa stratégie « Alnylam P⁵ x25 » visant à fournir des médicaments transformateurs pour des maladies rares et des maladies courantes au profit des patients du monde entier grâce à une innovation durable et à des performances financières exceptionnelles, aboutissant à un profil biotechnologique de premier plan. Alnylam a son siège social à Cambridge, dans le Massachusetts.

Déclarations prospectives d'Alnylam
Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 27A du Securities Act de 1933 et de l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934. Les déclarations autres que les déclarations de fait historiques concernant les attentes, les convictions, les objectifs, les plans ou les perspectives d’Alnylam, y compris, sans s’y limiter, les attentes d’Alnylam concernant l'innocuité et l’efficacité du vutrisiran pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde ATTR ; la possibilité que le vutrisiran soit le premier et le seul traitement à ARNi à recevoir l’approbation de la Commission européenne pour l’ATTR-CM ; le potentiel du vutrisiran à offrir une approche cliniquement différenciée du traitement de l'ATTR-CM ; le succès potentiel des efforts déployés par Alnylam pour apporter le vutrisiran aux personnes atteintes d'ATTR-CM dans le monde entier ; la possibilité pour le vutrisiran d'offrir une nouvelle option thérapeutique importante aux patients dans l'UE ; et le calendrier des soumissions réglementaires mondiales pour le vutrisiran dans le traitement de l'ATTR-CM doivent être considérées comme des déclarations prospectives. Les résultats réels et les plans futurs peuvent différer considérablement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives en raison de divers risques, incertitudes et autres facteurs importants, y compris, mais sans s'y limiter, les risques et incertitudes liés à : la capacité d’Alnylam à exécuter avec succès sa stratégie « Alnylam P⁵ x25 » ; la capacité d’Alnylam à démontrer avec succès l’efficacité et l'innocuité de ses produits candidats ; les résultats précliniques et cliniques pour les produits candidats d’Alnylam, y compris le vutrisiran ; les actions ou conseils des agences de régulation et la capacité d’Alnylam à obtenir l’approbation réglementaire de ses produits candidats, y compris le vutrisiran, ainsi qu’une tarification et un remboursement favorables ; le succès du lancement, de la mise sur le marché et de la vente des produits approuvés d’Alnylam dans le monde entier ; ainsi que tout retard, interruption ou défaillance dans la fabrication et la fourniture des produits candidats d’Alnylam ou de ses produits mis sur le marché ; ainsi que ces risques plus amplement discutés dans la section « Facteurs de risque » déposés avec le rapport annuel 2024 d’Alnylam sur le formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), qui peuvent être mis à jour de temps à autre dans les rapports trimestriels ultérieurs d’Alnylam sur le formulaire 10-Q et dans ses autres dépôts auprès de la SEC. En outre, toute déclaration prospective ne représente le point de vue d’Alnylam qu’à compter d’aujourd’hui et ne doit pas être considérée comme représentant son point de vue à une date ultérieure. Alnylam décline explicitement toute obligation, sauf dans la mesure requise par la loi, de mettre à jour les déclarations prospectives.

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