YolTech Therapeutics, société de biotechnologie en phase clinique avancée spécialisée dans le développement de thérapies d’édition génétique in vivo, a annoncé aujourd’hui des résultats intermédiaires positifs issus d’un essai clinique initié par des chercheurs (IIT) évaluant YOLT-202, son candidat thérapeutique expérimental d’édition de base in vivo, destiné au traitement du déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD). Les données recueillies à ce stade mettent en évidence un profil de sécurité et de tolérance favorable, ainsi qu’une augmentation cliniquement significative des taux d’AAT chez les patients évalués ayant reçu des doses de 35 mg et 45 mg. Les données recueillies à ce stade mettent en évidence un profil de sécurité et de tolérance favorable, ainsi qu’une augmentation cliniquement significative des taux d’AAT chez les patients évalués ayant reçu des doses de 35 mg et 45 mg.
« Ces résultats intermédiaires constituent une étape majeure et particulièrement encourageante pour YolTech ainsi que pour les patients atteints d’un déficit sévère en alpha-1-antitrypsine. L’augmentation rapide, robuste et proportionnelle à la dose des taux fonctionnels d’AAT observée dans cette étude — notamment chez les patients porteurs du génotype PiZZ — met en évidence le potentiel transformateur de l’édition de base in vivo en tant qu’approche thérapeutique administrée en une seule fois », a déclaré le Dr Yuxuan Wu, fondateur et directeur général de YolTech Therapeutics. « Le profil de sécurité favorable observé à ce jour est tout aussi encourageant et confirme la précision ainsi que la conception rigoureuse du YOLT-202. À la lumière de ces résultats, nous sommes plus confiants que jamais dans la capacité du YOLT-202 à redéfinir le paradigme thérapeutique de l’AATD. Nous entendons désormais faire progresser ce programme vers le dépôt d’une demande d’autorisation de nouveau médicament expérimental (IND) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, tout en poursuivant notre mission : offrir aux patients des traitements durables et véritablement transformateurs », a-t-il ajouté.
Le YOLT-202 est actuellement évalué dans le cadre d’une étude de phase I, ouverte et à escalade de dose unique, menée pour la première fois chez l’être humain auprès de patients adultes atteints d’AATD, afin d’en évaluer l’innocuité et la tolérance. Au 6 février, deux participants, génétiquement confirmés comme porteurs du génotype PiZZ, ont été inclus dans l’étude et ont reçu le YOLT-202 aux doses de 35 mg et 45 mg.
Après l'administration du YOLT-202, les taux d'AAT ont augmenté rapidement, de manière marquée et proportionnelle à la dose, dès la première semaine. Chez les deux patients, les concentrations d’AAT ont dépassé le seuil protecteur de 11 μM. Dans le groupe ayant reçu la dose de 45 mg, les taux d’AAT ont même atteint des valeurs normales (> 20 μM). Les protéines d’AAT nouvellement produites étaient à la fois structurellement corrigées (M-AAT) et fonctionnelles ; la proportion de M-AAT corrigée dépassait 95 % dans le groupe traité à la dose de 45 mg.
Le YOLT-202 a présenté un profil de sécurité et de tolérance favorable, avec des effets indésirables (EI) jugés maîtrisables. Aucun effet indésirable grave ni aucun ayant conduit à l’arrêt du traitement par YOLT-202 n’a été signalé, et tous les effets indésirables ont été classés de grade 1. L’effet indésirable le plus fréquemment observé était une réaction liée à la perfusion (IRR). Les élévations des taux d’alanine aminotransférase (ALT) et d’aspartate aminotransférase (AST) étaient asymptomatiques, légères et se sont rapidement résorbées sans traitement médicamenteux.
L’étude IIT en cours (NCT07193615) évalue l’administration en dose unique de YOLT-202 par perfusion intraveineuse aux doses de 35, 45 et 55 mg. YolTech prépare activement le dépôt d’une demande d’autorisation de nouveau médicament expérimental (IND) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, afin de soutenir le développement clinique mondial du YOLT-202 dans le traitement du déficit en alpha-1-antitrypsine (AATD).
À propos de YOLT-202
YOLT-202 est une thérapie d’édition génétique in vivo destinée au traitement du déficit en alpha-1-antitrypsine (AATD), conçue pour corriger la mutation PiZ en PiM. S’appuyant sur l’éditeur de base adénine propriétaire de YolTech, YOLT-202 est optimisé pour réaliser une modification ciblée (« on-target ») avec une activité hors cible et des effets collatéraux minimisés. YOLT-202 fait actuellement l’objet d’une étude de première administration chez l’homme visant à évaluer son innocuité et sa tolérance, ainsi qu'à déterminer une dose biologique optimale chez des patients atteints d’AATD. Le candidat a obtenu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, et la société prépare actuellement le dépôt d’une demande d’autorisation de nouveau médicament expérimental (IND) pour soutenir son développement clinique.
À propos du déficit en alpha-1-antitrypsine (AATD)
L’AATD est une maladie héréditaire autosomique codominante d’origine génétique, provoquée par des mutations du gène SERPINA1. Les variantes déficitaires les plus fréquentes sont les allèles Z (Glu342Lys) et S (Glu264Val). La présence de ces allèles entraîne un mauvais repliement et une polymérisation de l’alpha-1-antitrypsine (AAT), si bien que plus de 95 % des patients atteints d’une forme sévère de la maladie présentent le génotype PiZZ.
À propos de YolTech
S’appuyant sur sa plateforme exclusive d’édition génétique HEPDONE™ Novel Editor et sur des technologies non virales de nanoparticules lipidiques (LNP), YolTech Therapeutics est à l’avant-garde du développement de médicaments d’édition génétique in vivo, conçus pour offrir un traitement unique susceptible d’apporter un bénéfice à vie. Le portefeuille clinique en expansion de la société cible des maladies génétiques, métaboliques, cardiovasculaires et auto-immunes. Les premiers résultats obtenus à ce jour étayent le potentiel d’un bénéfice thérapeutique durable et véritablement transformateur.
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