RIBOMIC annonce des résultats positifs dans la cohorte 2 de l’essai de phase 2 portant sur l’umédaptanib pegol dans le traitement de l’achondroplasie via une administration bihebdomadaire, avec une augmentation du taux de croissance annualisé pouvant atteindre 5,0 cm par an chez les enfants de 5 ans et plus
RIBOMIC, Inc. (TOKYO : 4591), une société pharmaceutique de stade clinique spécialisée dans les traitements à base d’aptamères, a mené un essai clinique de phase 2 sur l’umédaptanib pegol (aptamère anti-FGF2) chez des patients pédiatriques (âgés de 5 à 14 ans) atteints d’achondroplasie (ACH). La société a annoncé aujourd’hui que le groupe ayant reçu une forte dose (0,6 mg/kg) du médicament par injection sous-cutanée une fois toutes les deux semaines (cohorte 2Note 1) avait terminé l’essai et qu’un impact positif du médicament sur le taux de croissance des patients avait été démontré.
Dans cet essai clinique de phase 2, les cohortes 1 et 2 ont reçu la même dose totale du médicament expérimental. La cohorte 1Note 2, qui s’est achevée plus tôt, était composée d’un groupe ayant reçu des injections sous-cutanées à faible dose (0,3 mg/kg) toutes les semaines. La cohorte 2, en revanche, a reçu une dose plus élevée (0,6 mg/kg) toutes les deux semaines. L’objectif de l’essai est de confirmer l’efficacité, la sécurité et la durabilité de l’umédaptanib pegol.
Dans la cohorte 1, trois des cinq sujets ayant terminé la période d’administration ont présenté une augmentation de leur taux de croissance en taille par rapport aux niveaux de prétraitement (voir l’Étude d’observationNote 3), deux d’entre eux affichant des taux de croissance de 4,6 cm par an et 3,3 cm par an (information divulguée le 5 novembre 2024). Dans la cohorte 2, les six sujets ont tous terminé l’essai, et cinq d’entre eux ont présenté une augmentation de leur taux de croissance en taille, dont deux ont affiché des augmentations significatives (+5,0 cm par an et +2,0 cm par an). Les résultats obtenus chez ces quatre sujets présentant une augmentation marquée de la croissance en taille ont dépassé le taux de croissance moyen de +1,7 cm par an observé avec le Voxzogo® (vosoritide, fabriqué par BioMarin, administré quotidiennement par injection sous-cutanée), traitement actuellement approuvé pour l’ACH. De plus, les taux de croissance en taille moyens pour les cohortes 1 et 2 ont été respectivement de 1,5 cm par an et 1,4 cm par an, ce qui est comparable à ceux observés avec le Voxzogo®. Aucun problème de sécurité n’a été signalé au cours de l’essai clinique de phase 2.
Ces résultats démontrent l’efficacité, l’innocuité et la durabilité de l’umédaptanib pegol dans le cadre des essais cliniques de phase 2, et établissent avec succès la preuve de concept en tant que traitement de l’ACH. L’étude a également montré qu’augmenter la dose totale permettait d’espacer les prises. L’umédaptanib pegol devrait donner des résultats comparables à ceux du Voxzogo® avec une prise toutes les deux semaines ou toutes les semaines. Cela devrait être très bénéfique pour les enfants atteints d’ACH, qui devraient nécessiter un traitement à long terme.
Compte tenu du succès de l’essai de phase 2, nous prévoyons de mener un essai clinique de phase 3 afin d’évaluer plus en détail l’efficacité de l’umédaptanib pegol dans le traitement de l’ACH. Des études non cliniques antérieures menées sur des modèles animaux atteints de cette maladie ont en effet démontré que les taux d’élongation osseuse augmentaient proportionnellement à la dose médicamenteuse. Par conséquent, la phase 3 sera caractérisée par une augmentation de la dose hebdomadaire d’umédaptanib pegol administrée par voie sous-cutanée à environ 1 mg/kg et abaissera l’âge des patients pédiatriques participants à environ deux ans. Cette approche devrait permettre d’obtenir des résultats thérapeutiques nettement meilleurs que ceux des médicaments actuellement approuvés.
L’essai de phase 3 devrait débuter au premier trimestre de l’exercice 2026 et se terminer au cours de l’exercice 2027. Ce médicament ayant obtenu la désignation de médicament orphelin de la part du ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales, notre objectif est d’obtenir l’autorisation de mise sur le marché d’ici à la fin de l’exercice 2028 en tirant parti des mesures préférentielles associées.
Note 1 Groupe test recevant une injection sous-cutanée à forte dose (0,6 mg/kg) une fois toutes les 4 semaines pendant 8 semaines (2 doses au total). Après confirmation de l’innocuité et de la tolérance, l’intervalle entre les doses sera modifié pour passer à une fois toutes les 2 semaines pendant 26 semaines (durée totale du traitement : 34 semaines).
Note 2 Groupe test recevant une injection sous-cutanée à faible dose (0,3 mg/kg) une fois toutes les deux semaines pendant 8 semaines (4 doses au total). Après confirmation de l’innocuité et de la tolérance, l’intervalle entre les doses sera modifié pour passer à une fois par semaine pendant 26 semaines (durée totale du traitement : 34 semaines).
Note 3 Étude visant à obtenir des données cliniques de référence, notamment sur la croissance en taille avant le traitement, chez des patients pédiatriques atteints d’ACH. Ces données permettront d’évaluer l’efficacité du traitement dans le cadre de l’essai clinique de phase 2 et faciliteront la sélection pertinente des sujets (durée totale de l’observation : 26 semaines).
Note 4 Kimura T, --- Nakamura Y, Ozono K, Krejci P. An RNA aptamer restores defective bone growth in FGFR3-related skeletal dysplasia. Sci. Transl. Med., May 5;13(592):eaba4226 (2021)
À PROPOS DE L’UMEDAPTANIB PEGOL
L’umedaptanib pegol est un nouvel aptamère à base d’oligonucléotides anciennement désigné RBM-007, avec une activité anti-FGF2 puissante (facteur de croissance des fibroblastes 2). Ce médicament a reçu la désignation de médicament orphelin de la part du ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales.
À PROPOS DE L’ACHONDROPLASIE
L’achondroplasie est une maladie causée par une mutation du gène du récepteur 3 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR3), qui rend le FGFR3 plus facilement activable. Cela entraîne un afflux excessif de signaux FGF qui inhibent la croissance normale du cartilage et d’autres tissus, provoquant une petite taille avec raccourcissement des membres et d’autres symptômes. Il s’agit d’une maladie rare dont l’incidence est de 1 nouveau-né sur 25 000 et qui est considérée comme intraitable. Il est urgent de mettre au point de nouveaux médicaments efficaces.
À PROPOS DE RIBOMIC
RIBOMIC est une société biopharmaceutique de stade clinique spécialisée dans la découverte et le développement de produits thérapeutiques à base d’aptamères, un type de médicament à base d’acide nucléique avec un énorme potentiel pour le développement de médicaments de prochaine génération. Le système RiboART, la plateforme phare de découverte de médicaments de l’entreprise, peut être utilisé pour découvrir de nombreux types de médicaments à base d’aptamères. RIBOMIC est dédiée à la découverte et au développement de médicaments ciblant le vaste domaine des besoins médicaux non satisfaits, qui comprend les maladies oculaires, les maladies infantiles rares liées à la taille et de nombreuses autres maladies.
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https://www.ribomic.com/eng/
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