Ferrer, entreprise pharmaceutique internationale certifiée B Corp, a annoncé que le FNP-223 – un nouveau traitement sous licence d’Asceneuron visant à ralentir la progression de la paralysie supranucléaire progressive (PSP) – a reçu la désignation « Fast Track » (procédure accélérée de développement et d’évaluation) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Le FNP-223, une nouvelle entité moléculaire développée pour le traitement de la PSP, fait actuellement l’objet d’une étude de phase 2 destinée à évaluer son innocuité, son efficacité et sa pharmacocinétique chez des patients adultes atteints du syndrome de Richardson associé à la PSP (PSP-RS), la forme clinique la plus fréquente de cette maladie neurodégénérative1 .
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Ferrer's pharmaceutical production plant in Sant cugat del Vallés, Barcelona, Spain.
« Nous sommes ravis que la FDA ait accordé la désignation Fast Track au FNP-223 pour le traitement de la PSP. Fidèles à notre mission d’utiliser notre activité au service de la justice sociale, nous nous engageons à faire progresser cette thérapie prometteuse aussi rapidement que possible, afin d’en faire bénéficier le plus grand nombre de patients », a déclaré Mario Rovirosa, président-directeur général de Ferrer.
La désignation Fast Track représente une étape clé dans le développement d’un médicament. Ce programme permet des échanges plus fréquents avec la FDA pour examiner les étapes du développement clinique, évaluer l’admissibilité à une autorisation accélérée et, le cas échéant, bénéficier d’un examen prioritaire, sous réserve du respect des critères requis.
« Cette désignation met en évidence la nécessité d’accélérer le développement et l’évaluation du FNP-223 afin de répondre aux besoins médicaux critiques non satisfaits des patients atteints de cette maladie rare et dévastatrice », a déclaré Marta Parmar, directrice de la qualité, des affaires réglementaires et de la pharmacovigilance chez Ferrer.
La paralysie supranucléaire progressive se manifeste par divers symptômes, notamment des troubles de l’élocution, des pertes d’équilibre, des altérations de la démarche et des troubles cognitifs 2-4. La paralysie supranucléaire progressive (PSP) touche environ 5 personnes sur 100 000 et concerne principalement les adultes de plus de 60 ans3. L’étiologie de la maladie serait liée à une accumulation anormale de protéines tau dans certaines régions du cerveau, entraînant un processus de neurodégénérescence3,4. Des modèles précliniques ont montré que le FNP-223 peut empêcher l’accumulation anormale de protéines tau au sein des neurones5. Ferrer s’emploie désormais à démontrer l’innocuité et l’efficacité de cette molécule chez les patients atteints de paralysie supranucléaire progressive.
Oscar Pérez, directeur scientifique de Ferrer, a également exprimé son enthousiasme : « L’obtention de la désignation Fast Track constitue une étape déterminante dans notre engagement à développer un traitement innovant pour la PSP. Nous avons hâte de faire avancer notre programme de recherche et espérons pouvoir offrir, dans les meilleurs délais, une nouvelle option thérapeutique aux patients confrontés à cette maladie complexe dans les meilleurs délais. »
À propos du FNP-223
Le FNP-223 est un nouveau composé administré par voie orale, agissant comme un inhibiteur réversible et compétitif du substrat de l’enzyme O-GlcNAcase (OGA)5. Sur le plan mécanistique, le FNP-223 se lie au site actif de l’enzyme O-GlcNAcase (OGA), bloquant ainsi l’accès du substrat à la poche catalytique. Cette inhibition empêche l’élimination des modifications O-GlcNAc des protéines cibles naturelles, telles que la protéine tau. Il en résulte une augmentation rapide du taux de protéines tau O-GlcNAcylées (glycosylées), ce qui devrait, à terme, réduire la formation d’agrégats pathologiques de tau, notamment les enchevêtrements neurofibrillaires (NFT)5.
Références bibliographiques :
1. ClinicalTrials.gov. A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 2 Study to Assess the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of FNP-223 (Oral Formulation) to Slow the Disease Progression of Progressive Supranuclear Palsy (PSP) (PROSPER) (Étude de phase 2 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique de FNP-223 [voie orale] pour ralentir la progression de la paralysie supranucléaire progressive). ClinicalTrials.gov [Internet]. Disponible sur : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531.
2. Coughlin DG, Litvan I. Progressive supranuclear palsy: Advances in diagnosis and management (Paralysie supranucléaire progressive : avancées en matière de diagnostic et de prise en charge). Parkinsonism & Related Disorders. 2020 avr. ; 73 : 105–116. doi : 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014. Publié en ligne le 25 mai 2020.
3. Agarwal S, Gilbert R. Progressive Supranuclear Palsy (Paralysie supranucléaire progressive). StatPearls [Internet]. Treasure Island (Floride) : StatPearls Publishing ; 2024. Disponible sur : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/.
4. Rowe JB, Holland N, Rittman T. Progressive supranuclear palsy: diagnosis and management (Paralysie supranucléaire progressive : diagnostic et prise en charge). Practical Neurology. 2021 ; 21(5) : 376–383. doi : 10.1136/practneurol-2020-002794.
5. Permanne B, Sand A, Ousson S, Nény M, Hantson J, Schubert R, et al. D. O-GlcNAcase Inhibitor ASN90 is a Multimodal Drug Candidate for Tau and α-Synuclein Proteinopathies (L’inhibiteur de l’O-GlcNAcase ASN90 est un candidat-médicament multimodal pour les protéinopathies à tau et à α-synucléine). ACS Chemical Neuroscience. 2022 20 avr. ; 13(8) : 1296–1314. doi : 10.1021/acschemneuro.2c00057.
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