Avanzanite Bioscience B.V., une société pharmaceutique européenne spécialisée dans les maladies rares, en phase commerciale et en pleine expansion, a fait savoir aujourd’hui que son partenaire, Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : AGIO), une société biopharmaceutique en phase commerciale dont le siège social est situé à Cambridge, dans le Massachusetts, et qui se consacre à la mise au point de médicaments innovants destinés aux patients atteints de maladies rares, a annoncé que la Commission européenne avait accordé une autorisation de mise sur le marché pour PYRUKYND® (mitapivat), un activateur oral de la pyruvate-kinase (PK), chez l’adulte pour le traitement de l’anémie associée à l’alpha-thalassémie ou à la bêta-thalassémie, avec ou sans dépendance transfusionnelle, et qu’elle lui avait attribué la désignation de médicament orphelin.
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Adam Plich, CEO and Co-Founder of Avanzanite Bioscience.
« La thalassémie est une maladie complexe, chronique et multisystémique qui se caractérise par de l’anémie, une érythropoïèse inefficace et de l’hémolyse, autant de complications qui, ensemble, font peser un lourd fardeau sur les patients, avec notamment un impact considérable sur leur qualité de vie et une fatigue persistante », a déclaré le Dr Raffaella Origa, professeure de pédiatrie à l’université de Cagliari, en Italie, et présidente de la Société italienne de thalassémie et autres hémoglobinopathies (SITE). « L’autorisation de mise sur le marché de PYRUKYND dans l’Union européenne marque une avancée majeure, car ce produit offre une nouvelle option thérapeutique administrable par voie orale, indépendante du génotype ou de la charge transfusionnelle, susceptible de traiter des aspects clés de la maladie, notamment en réduisant la charge transfusionnelle et en améliorant les résultats cliniques des patients. »
La décision de la Commission européenne fait suite à l’avis favorable rendu par le Comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l’Agence européenne des médicaments (AEM) et s’appuie sur les résultats des essais cliniques de phase 3 ENERGIZE et ENERGIZE-T en double aveugle et contrôlés par placebo, qui ont été menés à l’échelle mondiale. L’autorisation de mise sur le marché de PYRUKYND pour les adultes atteints de thalassémie constitue sa deuxième indication dans l’Union européenne, après son autorisation en 2022 pour les adultes présentant un déficit en PK.
« Le traitement de la thalassémie continue de représenter un lourd fardeau pour les patients et pour les systèmes de santé », a déclaré le Dr Antonis Kattamis, professeur à l’université nationale et capodistrienne d’Athènes (Grèce) et chercheur du programme clinique de phase 3 portant sur PYRUKYND dans le cadre de la thalassémie. « Un traitement oral comme PYRUKYND a le potentiel de transformer la prise en charge des patients dépendants ou non dépendants des transfusions, et nous sommes ravis de pouvoir proposer cette option dans notre pratique clinique. »
En juin 2025, Avanzanite avait conclu un accord exclusif avec Agios pour la commercialisation et la distribution de PYRUKYND dans l’Espace économique européen, au Royaume-Uni et en Suisse. Avanzanite continuera à travailler en étroite collaboration avec Agios, les autorités sanitaires locales et les communautés de patients afin de garantir l’accès à PYRUKYND dans toute l’Union européenne.
« L’autorisation octroyée aujourd’hui pour l’utilisation dans l’UE du premier activateur de la PK de sa catégorie développé par Agios constitue une excellente nouvelle pour les adultes atteints de thalassémie, et nous sommes fiers et honorés de travailler en partenariat avec Agios pour distribuer et commercialiser ce médicament dans la région », a déclaré Adam Plich, PDG et cofondateur d’Avanzanite Bioscience. « Notre rôle consiste désormais à collaborer avec les autorités locales, à assurer le succès du lancement et à permettre un accès large à PYRUKYND pour cette indication, afin que tous les patients atteints de thalassémie puissent en bénéficier, où qu’ils se trouvent dans l’UE. »
Cette étape importante marque le quatrième lancement par Avanzanite d’un produit destiné au traitement d’une maladie rare mené, démontrant une nouvelle fois la solidité de la plateforme commerciale paneuropéenne de l’entreprise. Avec son équipe de haut vol composée de plus de 100 spécialistes des maladies rares et opérant dans 32 pays européens, Avanzanite est idéalement positionnée pour collaborer avec des innovateurs du secteur biotechnologique et proposer des traitements révolutionnaires aux patients dans toute l’Europe.
À propos de la thalassémie
La thalassémie est une maladie sanguine héréditaire rare qui affecte la production d’hémoglobine, la protéine des globules rouges qui transporte l’oxygène dans l’organisme. Elle se décline en deux formes principales, l’alpha-thalassémie et la bêta-thalassémie, selon la chaîne globine de l’hémoglobine qui est affectée. En perturbant la production d’hémoglobine, la thalassémie réduit le nombre de globules rouges en circulation et raccourcit leur durée de vie, ce qui provoque de l’anémie, de la fatigue et des complications graves.
Certaines personnes atteintes de thalassémie ont besoin de transfusions sanguines régulières (on parle alors de thalassémie avec dépendance transfusionnelle), tandis que d’autres n’en ont besoin que de manière intermittente (on parle dans ce cas de thalassémie sans dépendance transfusionnelle). Tous les patients atteints de cette maladie endurent un lourd fardeau, notamment en raison de comorbidités, d’une qualité de vie réduite et d’une espérance de vie écourtée.
À propos d’ENERGIZE et d’ENERGIZE-T
ENERGIZE (NCT04770753) et ENERGIZE-T (NCT04770779) sont des essais cliniques de phase 3, en double aveugle et contrôlés par placebo, menés à l’échelle mondiale, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du mitapivat chez les adultes atteints d’alpha-thalassémie ou de bêta-thalassémie.
L’essai ENERGIZE a randomisé 194 patients non dépendants des transfusions selon un ratio de 2 pour 1 pour recevoir soit 100 mg de mitapivat deux fois par jour, soit un placebo. Le principal critère d’évaluation était la proportion de patients ayant obtenu une réponse hémoglobinique, définie comme une augmentation ≥ 1,0 g/dl de la concentration moyenne d’hémoglobine entre la semaine 12 et la semaine 24 par rapport à la valeur initiale. Les critères d’évaluation secondaires clés comprenaient les changements par rapport à la valeur initiale des scores de fatigue et de la concentration moyenne d’hémoglobine entre la semaine 12 et la semaine 24. L’essai a également évalué la sécurité et la tolérabilité.
L’essai ENERGIZE-T a randomisé 258 patients dépendants des transfusions selon un ratio de 2 pour 1 pour recevoir soit 100 mg de mitapivat deux fois par jour, soit un placebo. Le principal critère d’évaluation était la réponse en termes de réduction des transfusions, définie comme une réduction ≥ 50 % des unités de globules rouges (GR) transfusées, avec une réduction ≥ 2 unités de GR transfusées au cours de toute période de 12 semaines consécutives jusqu’à la semaine 48, par rapport à la valeur initiale. Plusieurs mesures supplémentaires de réduction des transfusions ont été incluses comme critères d’évaluation secondaires clés, dont l’indépendance transfusionnelle. L’essai a également évalué la sécurité et la tolérabilité.
Dans chaque essai, les patients ayant complété la phase en double aveugle ont eu la possibilité de passer à une phase d’extension en ouvert correspondante, au cours de laquelle tous les patients ont reçu du mitapivat.
À propos d'Avanzanite Bioscience
Avanzanite redéfinit les lancements de médicaments contre les maladies rares en Europe. Fondée en 2022 et basée à Amsterdam, aux Pays-Bas, la société travaille avec des innovateurs en biotechnologie pour concrétiser le plein potentiel commercial des médicaments orphelins grâce à une plateforme entièrement intégrée couvrant 32 pays. Grâce à notre expertise approfondie en matière d’accès au marché, nous naviguons dans le paysage complexe de l’Europe, tels des grands maîtres d’échecs, en veillant à ce qu’aucun patient ne soit laissé pour compte tout en offrant un impact mesurable et des possibilités de croissance aux partenaires de l’alliance.
Pour de plus amples renseignements, veuillez visiter www.avanzanite.com.
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