Angesichts der Entscheidung der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der Europäischen Kommission, eine Marktzulassung für Waskyra™, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms, zu erteilen, kündigte das Mailänder Exzellenzzentrums für Gen- und Zelltherapie von AGC Biologics an, weiterhin die gewerbliche Entwicklung dieser lebenswichtigen, lebensverändernden Therapie für junge Patienten weltweit zu unterstützen.
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom ist eine seltene Immunkrankheit, die bei etwa 1 von 250.000 männlichen Lebendgeburten auftritt und zu schweren Infektionen, vermehrten Hämatomen und Blutungen führt und andere Komplikationen mit sich bringt, die seit der frühen Kindheit aufgrund von Problemen mit der Blutplättchenbildung auftreten. Zu den derzeitigen Behandlungsoptionen gehören unterstützende Therapien zur Behandlung und Vorbeugung klinischer Manifestationen, oder eine Stammzelltransplantation von einem Familienmitglied.
Waskyra ist eine Ex-vivo-Gentherapie, die von der Fondazione Telethon, einem langjährige Kunden von AGC Biologics Mailand, entwickelt wurde und autologe CD34+ hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen nutzt, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden. Waskyra hat in der EU und in den USA Orphan Drug-Status erhalten, und am 13. November 2025 verabschiedete der Ausschuss für Humanarzneimittel eine positive Stellungnahme zu Waskyra. Diese wurde zur Entscheidung über die EU-Marktzulassung an die Europäische Kommission gesendet.
In der Bemühung, eine bessere Behandlungsoption für Menschen zu entwickeln, die vom Wiskott-Aldrich-Syndrom betroffen sind, entwickelte und produzierte AGC Biologics klinische lentivirale Vektoren mit dem relevanten therapeutischen Gen und fertigte patientenspezifische, genetisch veränderte Zellen von der präklinischen Entwicklung bis zur Kommerzialisierung, wobei das Unternehmen in jeder Phase des Zulassungsantrags Unterstützung leistete.
Dies erweitert die wachsende Liste der von AGC Biologics hergestellten Zell- und Gentherapien, die für die kommerzielle Nutzung zugelassen sind. Und zum dritten Mal arbeitete AGC Biologics mit Entwicklern an der weiteren Herstellung eines Medikaments zur Behandlung einer seltenen Krankheit, die laut den traditionellen Branchenstandards als wirtschaftlich unrentabel gilt, da die Populationsgröße gering und der Herstellungspreis pro Patient hoch ist. 2023 wurde Fondazione Telethon die erste gemeinnützige Organisation, die sich mit der Kommerzialisierung einer Gentherapie befasste. Sie arbeitet bereits seit zwei Jahrzehnten mit AGC Biologics als Hersteller lentiviraler Vektoren und genetisch veränderter Zellen während der präklinischen, klinischen und kommerziellen Entwicklung der Behandlung für extrem seltene Krankheiten zusammen.
„Im Rahmen unseres Einsatzes für die Förderung innovativer Therapien für Patienten auf der ganzen Welt arbeiten wir seit fast 15 Jahren mit der Fondazione Telethon zusammen und stellen den lentiviralen Vektor und die genetisch veränderten Zellen für diese Therapie her“, sagte Luca Alberici, General Manager, AGC Biologics Mailand. „Fondazione Telethon hat eine ethische Verantwortung, sicherzustellen, dass diese lebensverändernde Therapie jeden Patienten erreicht, der sie benötigt, und AGC bekennt sich vollkommen zu dieser Verantwortung.”
„Wir sind unglaublich stolz auf die FDA-Zulassung und die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel zu Waskyra™ – diese Meilensteine wurden auch durch die hochwertigen Services von AGC Biologics ermöglicht“, sagte Celeste Scotti, Leiter Forschung und Entwicklung bei Fondazione Telethon. „Ihre Expertise in der Herstellung lentiviraler Vektoren und genetisch veränderter Zellen war wesentlich, um diese Therapie Patienten zugänglich zu machen und die Rolle von Fondazione Telethon als führender Anbieter fortschrittlicher Therapien zu stärken.“
Mit 30 Jahren Erfahrung im Bereich der behördlichen Zulassungen durch die EMA und FDA ist AGC Biologics Mailand ein global führendes Unternehmen mit umfassendem Know-how in komplexen Zell- und Gentherapieprojekten. Das Team hat verschiedene Produkte in kommerzielle Phasen geführt, hunderte von Chargen für Klinikbedarf hergestellt und stets die strengsten globalen behördlichen Richtlinien eingehalten, die höchsten Qualitätsleistungskennzahlen erreicht und die einzigartigen Herausforderungen von Technologietransfer und Fertigungsskalierung gemeistert.
Über Fondazione Telethon
Die Fondazione Telethon ist eine italienische gemeinnützige biomedizinische Organisation, die sich für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt. Seit über 35 Jahren unterstützt sie wirkungsvolle wissenschaftliche Forschung, die darauf abzielt, innovative Behandlungsmethoden zu entwickeln und das Leben der von diesen Erkrankungen betroffenen Menschen zu verbessern.
Über AGC Biologics
AGC Biologics ist ein weltweit führendes biopharmazeutisches Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO) mit dem Anspruch, den höchsten Servicestandard zu gewährleisten. Wir arbeiten eng mit unseren Kunden und Partnern zusammen und stellen freundliche und professionelle Dienstleistungen bereit. Wir bieten eine erstklassige Entwicklung und Herstellung therapeutischer Proteine auf Säugetier- und Mikrobenbasis, Plasmid-DNA (pDNA), Boten-RNA (mRNA), virale Vektoren und gentechnisch veränderte Zellen. Unser globales Netzwerk umfasst die USA, Europa und Asien mit Standorten in Seattle, US-Bundesstaat Washington, Kopenhagen, Heidelberg, Mailand sowie Chiba und Yokohama in Japan. AGC Biologics gehört zur Life-Science-Sparte von AGC Inc. Die Life-Science-Sparte betreibt mehr als zehn Standorte mit den Schwerpunkten Biopharmazeutika, neuartige Therapien, niedermolekulare pharmazeutische Wirkstoffe und Agrochemikalien. Nähere Informationen erhalten Sie unter www.agcbio.com.
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