VectorBuilder, un leader mondial des technologies de délivrance de gènes et des services de CDMO, annonce aujourd'hui la publication du système plasmidique miniVec, conçu pour un développement plus sûr, plus efficace et plus évolutif des médicaments génétiques. Le manuscrit détaillant cette avancée est maintenant disponible sur BioRxiv.
Les plasmides sont depuis longtemps un matériau clé dans la fabrication de produits biopharmaceutiques, en particulier de médicaments génétiques tels que les vecteurs viraux et non viraux utilisés dans les thérapies géniques et cellulaires et les vaccins à ARNm contre la COVID-19. Les plasmides conventionnels sont conçus sur une ossature qui porte des gènes de résistance aux antibiotiques pour soutenir la prolifération des plasmides dans les cellules hôtes d'E. coli. Cependant, ces gènes supplémentaires, sans rapport avec les fonctions thérapeutiques prévues des plasmides, posent des risques de sûreté qui soulèvent des drapeaux rouges pour les autorités de réglementation, telles que la FDA, tout en réduisant le rendement de fabrication et en compromettant l'efficacité thérapeutique. Par conséquent, les plasmides conventionnels en tant que matériel pharmaceutique ne sont pas seulement sous-optimaux en termes de sûreté et de fonction, mais extrêmement coûteux à produire, ce qui est prohibitif pour certaines applications thérapeutiques.
Le système plasmidique miniVec utilise une colonne vertébrale miniaturisée qui élimine les gènes de résistance aux antibiotiques. Le résultat est un système plasmidique d'une plus grande préparation clinique qui est plus sûr et beaucoup moins cher à fabriquer à grande échelle, tout en offrant une fonctionnalité améliorée dans diverses applications. Pour les chercheurs et les développeurs de thérapies, miniVec fournit une nouvelle base pour la conception des plasmides qui s’aligne sur l’attente réglementaire de « moins, c’est plus », le positionnant comme une nouvelle référence dans la manière dont les plasmides seront utilisés dans l’industrie biopharmaceutique.
« miniVec représente un changement fondamental dans la conception des plasmides », déclare le Dr Bruce Lahn, scientifique en chef de VectorBuilder. « Il établit une base de référence plus élevée pour la sûreté, la fabrication et la fonctionnalité. Le système a été conçu en tenant compte de la phase clinique, en veillant à ce que les développeurs de thérapies et les chercheurs puissent travailler avec une ossature qui s’aligne sur les attentes réglementaires tout en permettant une fabrication respectueuse du budget et des performances supérieures. »
Conçu pour la phase clinique
Les plasmides miniVec portent une ossature miniaturisée contenant un petit ARN qui confère une pression sélective constante pour maintenir un nombre élevé de copies de plasmides en l'absence d'antibiotiques ou de tout autre additif chimique pendant la fermentation. En plus d'éviter les problèmes de biosécurité et les signaux d'alarme réglementaires associés aux antibiotiques, cette conception allège la charge métabolique sur les cellules hôtes, ce qui permet à son tour un rendement plasmidique beaucoup plus élevé dans les cycles de fermentation à grande échelle. En outre, les plasmides miniVec offrent une fonctionnalité significativement améliorée dans un large éventail d'applications in vitro et in vivo, y compris la transfection transitoire, l'électroporation, l'emballage viral, l'intégration du génome médiée par le transposon et le CRISPR, et la vaccination à l'ADN nu, tout en ne montrant aucune immunogénicité ou toxicité détectable. Pour les développeurs de médecine génétique, cela se traduit par des avantages immédiats : une fabrication plus fluide conforme aux BPF, moins d'obstacles réglementaires et des réductions de coûts considérables durant tout le long du pipeline de développement.
« miniVec est une réponse directe à la demande de l’industrie pour des plasmides capables de satisfaire aux attentes modernes », déclare le Dr Lahn. « Il ne s’agit pas seulement d’une amélioration majeure, mais d’une plateforme conçue pour faire progresser la médecine génétique en rendant le développement clinique plus sûr, plus efficace et plus rentable. »
« En tant que laboratoire axé sur le développement de la délivrance de gènes, les préoccupations en matière d’efficacité et de sûreté, les protocoles de fabrication laborieux et les coûts des produits haut de gamme figurent parmi nos principales préoccupations. Grâce à miniVec qui aborde toutes ces considérations clés, nous pourrions passer moins de temps à résoudre les problèmes et plus de temps à nous concentrer sur les questions réelles auxquelles nous voulons répondre », déclare le professeur Stephan Matthias du Fred Hutchinson Cancer Center.
Au-delà de la thérapeutique
Bien que miniVec ait été conçu pour des thérapies avancées, ses avantages s'étendent à d'autres applications. Les plasmides sans antibiotiques ni additifs inutiles sont également précieux dans la production alimentaire, la médecine vétérinaire et la biologie synthétique, domaines où la sûreté et la conformité sont souvent non négociables.
« En supprimant toute complexité évitable, miniVec a ouvert de nouvelles portes, des thérapies avancées aux applications de qualité alimentaire, où les mêmes principes de sûreté, d’efficacité et de fabrication abordable s’appliquent. Nous considérons qu’il s’agit d’une technologie de plateforme ayant une grande importance pour la manière dont les plasmides seront utilisés dans de nombreux domaines à l’avenir », poursuit Dr Lahn.
L'avantage de VectorBuilder
L’infrastructure CDMO mondiale de VectorBuilder prend en charge miniVec. En intégrant la conception de plasmides, l'optimisation et la fabrication conformes aux BPF sous un même toit, VectorBuilder assure des transferts optimaux à chaque étape du pipeline de développement de la médecine génétique. Cette capacité de bout en bout souligne la mission de l’entreprise d’accélérer la découverte de médicaments grâce à des solutions innovantes et prêtes pour la phase clinique.
À propos de VectorBuilder
VectorBuilder est un chef de file mondial des technologies de délivrance de gènes. En tant que partenaire de confiance de milliers de laboratoires et d'entreprises biotechnologiques/pharmaceutiques à travers le monde, VectorBuilder est un guichet unique pour la conception, le développement et l'optimisation de solutions de délivrance de gènes allant de la recherche fondamentale aux applications cliniques. Sa solution primée Vector Design Studio est une innovation transformatrice qui permet aux chercheurs de concevoir et de commander facilement des vecteurs personnalisés en ligne, les libérant ainsi du travail fastidieux de clonage et d'emballage des vecteurs en laboratoire. La société mondiale dispose d’une capacité de production vectorielle de masse, de vastes stocks de vecteurs et de composants, de solutions d'ORC individuelles comprenant des capacités de pointe d'ingénierie des capsides AAV et d'installations de fabrication conformes aux BPF. Avec une capacité de R&D et de CDMO de premier plan, l'équipe de VectorBuilder s'efforce de fournir les solutions de délivrance de gènes les plus efficaces et de développer de nouveaux outils innovants pour la recherche en sciences de la vie et la médecine génétique.
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