De nouvelles analyses de données présentées lors du congrès Heart Failure 2026 démontrent les bénéfices cliniques solides et constants du vutrisiran en tant qu’option thérapeutique de première intention chez toutes les populations de patients atteints d’ATTR-CM, y compris ceux présentant une charge de morbidité élevée
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), la société leader dans le domaine des thérapies par ARNi, a annoncé aujourd’hui de nouvelles analyses issues de l’étude de phase 3 HELIOS-B sur le vutrisiran chez des patients atteints de cardiomyopathie liée à l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire (ATTR-CM), venant s’ajouter à l’ensemble croissant de données étayant le vutrisiran et renforçant la durabilité de l’inhibition de la transthyrétine (TTR) ainsi que son profil de sécurité bien caractérisé. Le vutrisiran est le premier et le seul inhibiteur de la TTR approuvé pour l’ATTR-CM, conçu pour induire une inhibition rapide de la TTR à la source. Les données présentées lors du congrès Heart Failure 2026, le congrès annuel de l’Association sur l’insuffisance cardiaque de la Société européenne de cardiologie, montrent un bénéfice clinique constant chez les populations de patients couramment rencontrées en pratique clinique, y compris celles présentant une charge de morbidité élevée, ce qui soutient son utilisation en tant qu’option thérapeutique de première intention pour cette maladie à progression rapide et potentiellement mortelle.
« Les analyses présentées lors du congrès Heart Failure 2026 fournissent des informations importantes sur les performances du vutrisiran chez les patients que nous voyons en pratique clinique, y compris ceux qui présentent des caractéristiques telles que la fibrillation auriculaire, une pression artérielle systolique basse et une charge élevée de comorbidités », déclare Scott Solomon, professeur de médecine à la Harvard Medical School et cardiologue au Brigham and Women’s Hospital. « Ces nouvelles analyses de l’étude HELIOS-B montrent que les bénéfices cliniques du vutrisiran ont été maintenus chez ces groupes de patients cliniquement complexes, ainsi que chez les patients recevant des traitements de fond, notamment des stabilisateurs de la TTR et des traitements modificateurs de l’évolution de l’insuffisance cardiaque, ce qui renforce à la fois la cohérence de l’effet thérapeutique et sa pertinence dans la pratique clinique réelle. Dans l’ensemble, ces résultats soutiennent l’utilisation du vutrisiran comme option thérapeutique de première intention pour l’ATTR-CM chez un large éventail de populations de patients. »
Chez les patients atteints de fibrillation auriculaire, représentant environ 65 % de la population de l’étude HELIOS-B et associés à une maladie plus avancée, le vutrisiran a réduit de manière significative le risque de mortalité toutes causes confondues et d’événements cardiovasculaires (CV) récurrents par rapport au placebo. Les effets du traitement ont également été maintenus chez les patients présentant une pression artérielle systolique (PAS) basse, un phénotype à haut risque, le vutrisiran ralentissant le déclin progressif de la PAS observé au fil du temps. Les bénéfices cliniques étaient tout aussi constants, indépendamment de la charge de comorbidités ou de l’utilisation concomitante de traitements modificateurs de la maladie, notamment le tafamidis et les médicaments contre l’insuffisance cardiaque tels que les inhibiteurs du SGLT2, les MRA, les bêtabloquants et les IECA/ARA/ARNI. Des effets constants ont également été observés chez les femmes, une population historiquement sous-représentée dans les essais sur l’ATTR-CM.
Une analyse groupée distincte des données de sécurité issues des essais cliniques et de la période post-commercialisation a évalué la relation entre les traitements par ARNi réduisant la transthyrétine et les événements indésirables liés à une carence en vitamine A. Il est recommandé aux patients traités par le vutrisiran et le patisiran de prendre l’apport journalier recommandé en vitamine A. L’analyse a porté sur plus de 25 000 années-patients d’exposition au traitement dans le cadre des programmes sur le vutrisiran et le patisiran. Les taux d’effets indésirables oculaires potentiellement associés à une carence en vitamine A étaient faibles et comparables à ceux observés sous placebo. Aucun cas de carence en vitamine A cliniquement significative n’a été observé.
« La vitamine A joue un rôle essentiel dans la vision et d’autres fonctions physiologiques clés. Si la transthyrétine contribue à son transport, de multiples voies assurent son acheminement dans l’organisme », déclare William S. Blaner, professeur de médecine nutritionnelle à l’université Columbia et expert en métabolisme et transport de la vitamine A. « Les taux faibles et comparables à ceux du placebo d’événements indésirables liés à une carence en vitamine A observés dans cette vaste analyse fournissent une forte assurance que la réduction de la transthyrétine n’augmente pas de manière significative ces événements chez les patients atteints d’amylose ATTR. »
Alnylam a également présenté le protocole et la justification de l’étude DemonsTTRate, une étude prospective et observationnelle à l’échelle mondiale évaluant les résultats en conditions réelles chez les patients atteints d’ATTR-CM. L’étude devrait recruter plus de 2 000 patients et les suivre pendant une période pouvant aller jusqu’à cinq ans, générant ainsi des données longitudinales sur les résultats cliniques, les schémas thérapeutiques et le recours aux soins de santé dans le cadre de la pratique clinique courante.
Entre l’ATTR-CM et l’amylose héréditaire médiée par la transthyrétine avec polyneuropathie (hATTR-PN), l’expérience mondiale avec le vutrisiran dépasse à ce jour 13 000 années-patients, ce qui reflète un ensemble solide et croissant de données cliniques pour les deux formes de la maladie. Pour consulter les présentations d’Alnylam à Heart Failure 2026, veuillez vous rendre sur Capella.
INDICATIONS ET INFORMATIONS IMPORTANTES RELATIVES À LA SÉCURITÉ d’AMVUTTRA® (vutrisiran)
Indications
Dans l’UE, AMVUTTRA® (vutrisiran) est indiqué pour le traitement :
- de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 (hATTR-PN) ;
- de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes atteints de cardiomyopathie (ATTR-CM).
La disponibilité dans l’UE est soumise aux délais de remboursement locaux.
Informations de sécurité importantes
Réduction des taux sériques de vitamine A et supplémentation recommandée
Le traitement par vutrisiran entraîne une diminution des taux sériques de vitamine A. Une supplémentation d’environ 2 500 à 3 000 UI de vitamine A par jour, sans dépasser cette dose, est recommandée pour les patients prenant du vutrisiran. Les patients doivent être orientés vers un ophtalmologiste s’ils développent des symptômes oculaires suggérant une carence en vitamine A (par ex. cécité nocturne).
Effets indésirables
Les effets indésirables fréquemment rapportés avec le vutrisiran étaient des réactions au site d’injection et une augmentation des taux sanguins de phosphatase alcaline et d’alanine transaminase.
Pour plus d’informations sur le vutrisiran, veuillez consulter le résumé complet des caractéristiques du produit .
À propos d’AMVUTTRA® (vutrisiran)
AMVUTTRA® (vutrisiran) est un inhibiteur de la transthyrétine (TTR) qui permet une réduction rapide de la TTR à la source afin de traiter la cause sous-jacente de l’amylose à transthyrétine (ATTR). Dans une étude clinique, AMVUTTRA a rapidement réduit la TTR dès six semaines et a diminué les taux de TTR de 87 % après deux ans et demi de traitement. Il est approuvé dans le monde entier dans divers pays pour le traitement de la polyneuropathie associée à l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR-PN) chez l’adulte et de la cardiomyopathie associée à l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire (ATTR-CM) chez l’adulte. Administré tous les trimestres par injection sous-cutanée, AMVUTTRA est le premier et le seul inhibiteur approuvé pour le traitement de l’ATTR-CM et de l’hATTR-PN.
À propos de l’amylose à transthyrétine (ATTR)
L’amylose à transthyrétine (ATTR) est une maladie sous-diagnostiquée, à progression rapide, invalidante et mortelle, causée par des protéines transthyrétine (TTR) pathogènes qui s’accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties du corps, notamment les nerfs, le cœur et le tractus gastro-intestinal. Les patients peuvent présenter une polyneuropathie, une cardiomyopathie, ou les deux manifestations de la maladie. Il existe deux formes différentes d’ATTR : l’ATTR héréditaire (hATTR), causée par une variante du gène TTR, et l’ATTR de type sauvage (wtATTR), qui survient sans variante du gène TTR. On estime que plus de 500 000 personnes dans le monde vivent avec l’ATTR.
À propos de l’iARN
L’iARN (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de silençage génique qui représente aujourd’hui l’un des horizons les plus prometteurs et les plus avancés de la biologie et du développement de médicaments. Sa découverte a été annoncée comme « une avancée scientifique majeure qui se produit une fois tous les dix ans environ » et a été récompensée par le prix Nobel 2006 de physiologie ou médecine. En exploitant le processus biologique naturel de l’iARN se produisant dans nos cellules, une nouvelle classe de médicaments connue sous le nom de thérapeutique iARN est désormais une réalité. Les petits ARN interférents (ARNsi), les molécules qui médient l’iARN et composent la plateforme thérapeutique iARN d’Alnylam, fonctionnent en amont des médicaments actuels en inhibant puissamment l’ARN messager (ARNm), c’est-à-dire les précurseurs génétiques, qui codent pour les protéines pathogènes ou causant des maladies, empêchant ainsi leur fabrication. Il s’agit d’une approche révolutionnaire qui a le potentiel de transformer les soins aux patients atteints de maladies génétiques et autres.
À propos d’Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq : ALNY) est une société biopharmaceutique mondiale de premier plan et le pionnier de la révolution de l’interférence ARN (RNAi). La société se concentre sur le développement de thérapies transformatrices ayant le potentiel de prévenir, d’arrêter ou d’inverser la maladie. Depuis plus de deux décennies, Alnylam fait progresser la science de l’ARNi, récompensée par un prix Nobel, en réalisant des avancées décisives et en mettant au point six médicaments approuvés. Alnylam commercialise des médicaments dans plus de 70 pays et dispose d’un pipeline solide en pleine expansion, tout en étant régulièrement reconnue comme un lieu de travail exceptionnel et une organisation socialement responsable. La société met en œuvre sa stratégie Alnylam 2030 afin d’accélérer l’innovation et d’amplifier son impact pour transformer la santé humaine.
Déclarations prospectives d’Alnylam
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la section 27A du Securities Act de 1933 et de la section 21E du Securities Exchange Act de 1934. Toutes les déclarations autres que les déclarations factuelles historiques concernant les attentes, les convictions, les objectifs, les projets ou les perspectives d’Alnylam, y compris, sans s’y limiter, les déclarations concernant le potentiel du vutrisiran en tant que traitement de première intention pour l’ATTR-CM ; l’efficacité potentielle du vutrisiran chez les patients présentant des caractéristiques telles que la fibrillation auriculaire, une pression artérielle systolique basse et un fardeau élevé de comorbidités ; le nombre de patients qui seront recrutés dans l’étude DemonsTTRate, la durée de la période de suivi de ces patients et les données que l’étude générera ; et la capacité d’Alnylam à mettre en œuvre sa stratégie Alnylam 2030 visant à accélérer l’innovation et à amplifier son impact pour transformer la santé humaine, doivent être considérées comme des déclarations prospectives. Les résultats réels et les plans futurs peuvent différer matériellement de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives en raison de divers risques, incertitudes et autres facteurs importants, y compris, mais sans s’y limiter, les risques et incertitudes liés à : la capacité d’Alnylam à mettre en œuvre avec succès sa stratégie « Alnylam 2030 » ; la capacité d’Alnylam à lancer, commercialiser et vendre avec succès ses produits approuvés à l’échelle mondiale, y compris l’AMVUTTRA ; la capacité d’Alnylam à découvrir et développer de nouveaux candidats-médicaments et de nouvelles approches d’administration, et à démontrer avec succès l’efficacité et la sécurité de ses candidats-produits ; les résultats précliniques et cliniques des produits candidats d’Alnylam ; les mesures ou avis des autorités réglementaires et la capacité d’Alnylam à obtenir et à conserver l’autorisation réglementaire pour ses produits candidats, ainsi qu’une tarification et un remboursement favorables ; les retards, interruptions ou défaillances dans la fabrication et la fourniture des produits commercialisés par Alnylam ou de ses produits candidats ; l’obtention, le maintien et la protection de la propriété intellectuelle ; la capacité d’Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses d’exploitation grâce à des investissements rigoureux dans ses activités ; la capacité d’Alnylam à maintenir des collaborations commerciales stratégiques ; la dépendance d’Alnylam vis-à-vis de tiers pour le développement et la commercialisation de certains produits ; l’issue des litiges et des enquêtes gouvernementales ; le risque de litiges et d’enquêtes gouvernementales futurs ; et les dépenses imprévues ; ainsi que les risques et incertitudes décrits plus en détail dans la section « Facteurs de risque » du rapport annuel 2025 d’Alnylam sur formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), qui peuvent être mis à jour de temps à autre dans les rapports trimestriels ultérieurs d’Alnylam sur formulaire 10-Q, et dans d’autres documents déposés par Alnylam auprès de la SEC. En outre, toute déclaration prospective représente les opinions d’Alnylam uniquement à ce jour et ne doit pas être considérée comme représentant ses opinions à une date ultérieure. Alnylam décline explicitement toute obligation, sauf dans la mesure requise par la loi, de mettre à jour les déclarations prospectives.
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