Kubota Vision Inc. (« Kubota Vision »), filiale détenue en exclusivité par Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. (Minato-ku, Tokyo, Japon), a annoncé la signature d’un accord de fourniture et de licence avec les Laboratoires KÔL (Clermont-Ferrand, France) pour la fourniture d’un médicament pour la maladie de Stargardt (STGD1) sous autorisation d’Accès Compassionnel.
Ce communiqué de presse contient des éléments multimédias. Voir le communiqué complet ici : https://www.businesswire.com/news/home/20260414188330/fr/
Le présent accord a pour objet que Kubota Vision et KÔL collaborent à la fourniture d'Emixustat pour le traitement de la maladie de Stargardt (STGD1) dans le cadre d’une autorisation d’Accès Compassionnel en France.
Kubota Vision fabriquera et fournira exclusivement les produits finaux d'Emixustat à KÔL et KÔL disposera des droits exclusifs de distribution d'Emixustat en France dans le cadre d'un Accès Compassionnel.
Ryo Kubota, président du conseil, président et CEO de Kubota Pharmaceutical Holdings, déclare : « Nous sommes extrêmement heureux de conclure cet accord avec les Laboratoires KÔL pour le développement, la fourniture et la distribution d’Emixustat pour la maladie de Stargardt (STGD1). En combinant la technologie de développement clinique et de modulation du cycle visuel de Kubota Vision avec l’expertise de KÔL dans le domaine des maladies oculaires rares, nous visons à produire un impact significatif pour les patients et la communauté ophtalmique mondiale ».
Sophie Momège, fondatrice et directrice générale des Laboratoires KÔL, déclare : « C'est pour nous un honneur de collaborer avec Kubota Vision pour explorer le développement et la mise sur le marché d'Emixustat pour la maladie de Stargardt, une maladie qui n'a actuellement aucun remède. En combinant notre expertise avec les capacités cliniques éprouvées de Kubota Vision, nous visons à proposer l’un des premiers traitements efficaces aux patients du monde entier et à contribuer à réduire la perte de vision chez les enfants et les adultes ».
À propos de la maladie de Stargardt (STGD1)
La maladie de Stargardt (STGD1) est un trouble rétinien héréditaire rare qui se développe généralement dans l'enfance ou l'adolescence et provoque une perte progressive de la vision. Elle est également connue sous le nom de dystrophie maculaire de Stargardt ou dégénérescence maculaire juvénile. La maladie est principalement causée par des mutations du gène ABCA4, qui conduisent à des lésions progressives des cellules photoréceptrices et à un déclin subséquent de l'acuité visuelle. Les symptômes comprennent une perte de vision centrale, une vision floue ou déformée, un champ visuel réduit et des anomalies de la vision des couleurs. Alors que la plupart des cas apparaissent tôt dans la vie, les symptômes peuvent également apparaître à l'âge adulte. La rétine permet la vision à travers le cycle visuel, un processus qui convertit la lumière en signaux électriques envoyés au cerveau. Au cours de ce cycle, l’absorption de la lumière par les pigments visuels génère des sous-produits dérivés de la vitamine A qui sont toxiques s’ils ne sont pas correctement éliminés. Dans une rétine saine, ces composés sont éliminés des cellules photoréceptrices par un transporteur membranaire, empêchant ainsi les lésions de l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR).
Dans la maladie de Stargardt, des mutations du gène ABCA4 nuisent à ce mécanisme de protection. En conséquence, les métabolites toxiques s'accumulent dans les cellules de l’EPR, conduisant à un dysfonctionnement cellulaire et déclenchant l'apoptose. La mort progressive des cellules de l’EPR provoque une perte secondaire des photorécepteurs, entraînant une perte progressive de la vision et, dans les cas graves, la cécité. L'accumulation de ces métabolites toxiques dans l'EPR est considérée comme la cause directe de la maladie de Stargardt.
Aucun traitement n'a encore été approuvé pour la maladie de Stargardt.
À propos d'Emixustat
Emixustat devrait empêcher la progression de la maladie de Stargardt (STGD1) en inhibant sélectivement le RPE65, une enzyme clé du cycle visuel, grâce à la technologie exclusive de modulation du cycle visuel du groupe Kubota. Cette inhibition sélective réduit l'accumulation de déchets métaboliques générés au cours du cycle visuel.
La modulation du cycle visuel est une approche thérapeutique conçue pour réduire l'accumulation de sous-produits toxiques dans la rétine pendant le cycle visuel. Ces composés toxiques contribuent au stress oxydatif et aux lésions rétiniennes induites par la lumière, en particulier dans les cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR), qui phagocytent continuellement les segments extérieurs des photorécepteurs tout en accumulant les sous-produits du cycle visuel.
Le chlorhydrate d'Emixustat module ce processus en ciblant sélectivement les bâtonnets sans affecter les cônes. Il inhibe les enzymes clés impliquées dans le cycle visuel, réduisant ainsi l'activité des bâtonnets et ralentissant la formation de métabolites toxiques. En diminuant leur accumulation dans les cellules de l’EPR, la modulation du cycle visuel aide à protéger la rétine et peut retarder la progression de la maladie.
À propos des Laboratoires KÔL
Laboratoires KÔL est une société pharmaceutique française spécialisée dans les maladies rares, en particulier dans le domaine de l'ophtalmologie. La société possède une expertise approfondie dans la greffe cornéenne, les demandes d'autorisation d'accès dérogatoires (AAC/AAP) et les thérapies de soins oculaires préventifs, se plaçant ainsi à l'avant-garde des traitements innovants pour les troubles rares de la cornée. S’inspirant d’anciennes traditions de soins oculaires telles que le « khôl » égyptien et intégrant des sciences médicales de pointe, les Laboratoires KÔL collaborent avec des hôpitaux, des instituts de recherche et des organismes de réglementation pour fournir des solutions thérapeutiques centrées sur le patient dans le monde entier. La société s'engage dans la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation de médicaments pour les maladies rares. Sa plateforme exclusive d'oligonucléotide antisens est déclinée en deux formulations différentes de gouttes oculaires pour les troubles de la cornée (Olisens®) et de la rétine. Un vaste programme clinique est en cours pour cette technologie d'ARN messager antiangiogénique avec des résultats préliminaires prometteurs dans les deux indications. Pour de plus amples informations, consultez https://www.laboratoires-kol.com/
À propos de Kubota Vision Inc.
Kubota Vision Inc. est une filiale en propriété exclusive de Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. (Tokyo 4596), qui s'engage à traduire l'innovation en un portefeuille diversifié de médicaments et de dispositifs pour préserver et restaurer la vision de millions de personnes dans le monde. Le pipeline de R&D de Kubota Pharmaceutical Group comprend le chlorhydrate d’Emixustat en tant que médicament candidat pour la maladie de Stargardt (STGD1) et la rétinopathie diabétique proliférative, ainsi qu’un inhibiteur de la VAP-1 ciblant la maladie d’Alzheimer et la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique. En tant que dispositif médical et portefeuille de produits connexes, Kubota Glass®, un dispositif portable conçu pour supprimer la progression de la myopie, et eyeMO®, un dispositif de surveillance de la rétine développé pour une utilisation en ophtalmologie à domicile et à distance. Kubota Glass® est actuellement commercialisé sur les marchés japonais et chinois, ce qui renforce encore l’engagement du groupe pharmaceutique Kubota à soutenir l’innovation ophtalmique et des solutions de soins oculaires accessibles à l’échelle mondiale. Pour plus d'informations, visitez kubotavision.com
Le logo « Kubota » est une marque déposée de Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd.
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