Takeda ( TSE: 4502/NYSE:TAK ) a annoncé aujourd’hui que le New England Journal of Medicine a publié des données de l'essai de phase 2b sur Oveporexton (TAK-861) chez les individus présentant une narcolepsie de type 1 (NT1). Oveporexton est un agoniste sélectif oral des récepteurs 2 de l’orexine (OX2R) en cours d'étude, conçu pour rétablir les signaux de l’orexine afin de combler la carence sous-jacente en orexine à l’origine de la NT1. Les résultats ont démontré une amélioration significative des mesures objectives et subjective de l’hypersomnie, des réductions des épisodes de cataplexie ainsi que des améliorations cliniquement significative de la sévérité de la maladie et de la qualité de vie, pour toutes les doses testées par rapport au placebo, au cours de huit semaines de traitement.
La NT1 est une maladie neurologique chronique grave provoquée par une perte significative des neurones produisant l’orexine, ce qui résulte dans des faibles niveaux d’orexine et entraîne l’hypersomnie, la cataplexie (perte subite de tonus musculaire), des symptômes cognitifs, la perturbation du sommeil nocturne, des hallucinations au moment de s’endormir ou au réveil ainsi qu’une paralysie du sommeil. Ces symptômes débilitants peuvent nuire considérablement à la qualité de vie d’un individu et affecter gravement la performance au travail, les études et les relations personnelles. Les soins standard incluent la polypharmacie pour gérer différents symptômes mais aucun de ces médicaments ciblent la carence sous-jacente en orexine à l’origine de la NT1.
« La narcolepsie de type 1 est une maladie constante qui empêche de mener une vie saine et productive », déclare le professeur Yves Dauvilliers, investigateur principal, directeur du Centre des troubles du sommeil et de l’éveil, service de neurologie, hôpital Gui de Chauliac, Montpellier, France « Oveporexton est le principal agoniste des récepteurs 2 de l’orexine, conçu pour résoudre la physiopathologie sous-jacente de la NT1. Les données de l'essai de phase 2b de Takeda ont démontré des améliorations cliniquement significatives pour l’ensemble des symptômes affectant les individus présentant une NT1. »
« Pour les personnes souffrant d’une narcolepsie de type 1, aller au travail ou à l’école et effectuer des activités quotidiennes comme conduire, faire du support ou passer un moment entre amis ou en famille deviennent des défis presque insurmontables », explique Sarah Sheikh, M.D., M.Sc., B.M., B.Ch., MRCP, responsable de l’unité de thérapie par les neurosciences et du développement mondial chez Takeda. « Nos résultats de phase 2b indiquent que le rétablissement des signaux de l'orexine peut potentiellement aider les personnes souffrant de NT1 à obtenir des plages quasi normales d’éveil similaires à celles des individus en bonne santé tout en ayant également un impact positif sur l’effet global de la maladie. Nous maintenons nos efforts de recherche sur Oveporexton et sur son potentiel pour devenir la première option de traitement à la disposition des personnes souffrant de NT1. »
Essai de phase 2b TAK-861-2001 dans la NT1
L’essai de phase 2b TAK-861-2001 a recruté à l’échelle internationale 112 adultes âgés entre 18 et 70 ans souffrant de NT1. Les participants ont été répartis également de façon randomisée entre quatre bras de dosage (deux fois par jour 0,5/0,5 mg, 2/2 mg, 2/5 mg ou une fois par jour 7 mg) ou un placebo, pendant 8 semaines. Les critères d’efficacité primaires et secondaires de l’essai concernaient l’impact d’Oveporexton à travers des mesures subjectives et objectives d’éveil et de somnolence diurne, de taux de cataplexie et d’innocuité, en comparaison au placebo.
Les résultats de l’essai de phase 2b ont montré :
- Le critère principal d’efficacité a indiqué des augmentations substantielles de la latence moyenne du sommeil pendant un test de maintien de l’éveil (TME), une mesure clé de l’éveil. Ces améliorations ont été remarquées pour toutes les doses par rapport au placebo (ajusté à p ≤ 0,001 pour toutes les comparaisons) et maintenues au cours des 8 semaines. La latence moyenne du sommeil au cours du TME a atteint des valeurs similaires aux résultats normaux mesurés sur des individus en bonne santé.
- Les critères d’efficacité secondaires clés ont indiqué des réductions considérables des scores de l’échelle de somnolence d’Epworth (ESS), une mesure de l’hypersomnie, et des réductions du taux hebdomadaire de cataplexie (WRC) pour toutes les doses par rapport au placebo et maintenues au cours des 8 semaines.
- L’échelle de sévérité de la narcolepsie pour les essais cliniques (NSS-CT), une échelle d’auto-évaluation utilisée pour évaluer la sévérité, la fréquence et l’impact des symptômes de narcolepsie et le formulaire rapide de 36 points (SF-36), utilisé pour évaluer la qualité de vie, ont été évalués en tant que critères d’efficacité secondaires. Les scores de NSS-CT ont indiqué des améliorations notables dans la plupart des domaines (EDS, cataplexie, hallucinations hypnagogiques et paralysie du sommeil) alors que des améliorations cliniquement significatives de la qualité de vie, telle qu’évaluées avec le questionnaire SF-36, ont été observées dans tous les groupes de doses d’Oveporexton, par rapport au placebo.
- Les événements indésirables associés au traitement les plus courants étaient l’insomnie (43 %), une impériosité urinaire accrue (30 %) et une fréquence urinaire accrue (29 %). La plupart des événements indésirables associés au traitement étaient d’une intensité légère à modérée et la plupart sont apparus 1 à 2 jours après le début du traitement et étaient de nature transitoire. Aucun cas d’hépatotoxicité ou de perturbations visuelles n’a été signalé.
- La majorité des participants (95 %) qui ont terminé l’essai ont été recrutés dans l’étude d’extension à long terme et de nombreux patients ont passé un an ou plus sous traitement.
Takeda est à la pointe de la recherche scientifique sur l’orexine avec le développement de plusieurs médicaments candidats. Le programme principal concerne Oveporexton qui est le premier et le seul agoniste en cours d’essais de phase 3. Takeda prévoit de publier les données des essais de phase 3 au cours de 2025.
À propos des agonistes de l’orexine de Takeda pour les troubles du sommeil et de l’éveil
Takeda est à la pointe de la recherche scientifique sur l’orexine avec le développement de plusieurs médicaments candidats pour offrir des traitements sur mesure. L’orexine est un régulateur clé du cycle sommeil-éveil et participe à d’autres fonctions essentielles comme la respiration et le métabolisme. Oveporexton (TAK-861) est le principal médicament expérimental de Takeda. Oveporexton a obtenu la désignation de « Breakthrough Therapy » pour le traitement de l’hypersomnie dans la narcolepsie de type 1, de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ainsi que celle du Centre de l’évaluation des médicaments de l’administration chinoise des produits médicaux. La société développe également les agonistes de l’orexine pour les populations de patients avec des niveaux normaux de neuropeptides d’orexine et présentant d’autres indications dans lesquelles la biologie de l’orexine est impliquée. Cela inclut TAK-360, un agoniste OX2R oral en cours d’étude pour la narcolepsie de type 2 et l’hypersomnie idiopathique qui a obtenu une désignation de développement rapide de la part de la FDA.
À propos de Takeda
Takeda se concentre sur la création d’une santé meilleure pour les gens et d’un avenir meilleur pour le monde. Notre objectif est de découvrir et de fournir des traitements qui transforment la vie dans nos principaux domaines thérapeutiques et commerciaux, y compris gastro-intestinal et inflammation, maladies rares, thérapies dérivées du plasma, oncologie, neurosciences et vaccins. En collaboration avec nos partenaires, nous visons à améliorer l’expérience des patients et à faire avancer un nouvel horizon d’options de traitement grâce à notre pipeline dynamique et diversifié. En tant que société biopharmaceutique basée sur des valeurs et axée sur la R&D, et dont le siège est au Japon, nous sommes guidés par notre engagement envers les patients, notre personnel et la planète. Nos employés dans environ 80 pays et régions sont motivés par notre raison d’être et ancrés dans les valeurs qui nous définissent depuis plus de deux siècles. Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.takeda.com.
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