Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), la société cheffe de file dans le domaine des thérapies à base d’ARN interférent (ARNi), a annoncé aujourd’hui qu’elle présentera de nouvelles données issues de ses programmes sur l’hypertension et l’amylose à transthyrétine (ATTR) lors du prochain Congrès 2025 de la Société européenne de cardiologie (ESC), qui se tiendra à Madrid, en Espagne, du 29 août au 1er septembre 2025. Ces présentations mettront en évidence le potentiel des thérapies à base d’ARNi pour transformer le traitement des maladies cardiovasculaires, et souligneront l’engagement d’Alnylam à développer des thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies rares ou plus courantes, pour lesquelles les options thérapeutiques actuelles sont insuffisantes.
Parmi les points forts, citons les données issues de la cohorte A de l’étude de phase 2 KARDIA-3 visant à évaluer le zilebesiran, un traitement expérimental par ARNi, chez des patients souffrant d’hypertension non contrôlée et présentant un risque cardiovasculaire élevé. Cette analyse sera présentée sous forme de résumé de dernière minute lors de la session Hot Line 4 du 30 août 2025.
Des données issues de la franchise phare TTR de la société seront également présentées, notamment les nouvelles analyses de l’étude de phase III HELIOS-B sur AMVUTTRA® (vutrisiran), qui permet une réduction rapide de la transthyrétine chez les patients atteints d’amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM). Ces présentations incluront des résultats du suivi à 12 mois de la période de prolongation en ouvert en cours de l’étude HELIOS-B, qui fourniront des informations supplémentaires sur les bénéfices durables à long terme du traitement par AMVUTTRA, ainsi qu’une analyse examinant l’effet d’AMVUTTRA sur les jours perdus pour cause de décès et/ou d’hospitalisation.
Détails de la présentation au Congrès de l’ESC
Résumés sur l’hypertension
KARDIA-3 : Le zilebesiran en tant que traitement d’appoint chez les adultes souffrant d’hypertension et présentant une maladie cardiovasculaire établie ou un risque cardiovasculaire élevé
Présentation dans le cadre de la session Hot Line 4
Date et heure : samedi 30 août 2025, de 16 h 30 à 16 h 45 (heure d’été d’Europe centrale), ou de 10 h 30 à 10 h 45 (heure de l’Est)
Autrice présentatrice : Neha Pagidipati, États-Unis
Salle : Madrid, Auditorium principal
Impact du zilebesiran, un traitement expérimental par interférence ARN ciblant l’angiotensinogène hépatique, sur les biomarqueurs du système rénine-angiotensine chez les patients atteints d’hypertension légère à modérée
Poster électronique modéré : Traitement de l’hypertension : essais contrôlés randomisés
Date et heure : samedi 30 août 2025, de 17 h 15 à 18 h (heure d’été d’Europe centrale), ou de 11 h 15 à 12 h (heure de l’Est)
Auteur présentateur : Michael A Weber, États-Unis
Salle : Station 4, Research Gateway
Résumés sur l’ATTR
Dans l’essai HELIOS-B, le vutrisiran a permis de réduire le nombre de jours perdus pour cause de décès et/ou d’hospitalisation par rapport au placebo chez les patients atteints d’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie
Poster électronique modéré : Les soins multidisciplinaires dans le cadre de l’insuffisance cardiaque
Date et heure : dimanche 31 août 2025, de 9 h 15 à 10 h (heure d’été d’Europe centrale), ou de 3 h 15 à 4 h (heure de l’Est)
Auteur présentateur : Mazen Hanna, États-Unis
Salle : Station 3, Research Gateway
HELIOS-B : Résultats à 12 mois de la période de prolongation en ouvert du vutrisiran chez des patients atteints d’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie
Session résumé : Les progrès thérapeutiques dans le domaine de la cardiomyopathie amyloïde
Date et heure : dimanche 31 août 2025, de 11 h 15 à 11 h 25 (heure d’été d’Europe centrale), ou de 5 h 15 à 5 h 25 (heure de l’Est)
Auteur présentateur : Pablo Garcia-Pavia, Espagne
RSalle : Science Box 2 (Research Gateway)
Informations concernant la webdiffusion destinée aux investisseurs
La direction d’Alnylam discutera des résultats de l’étude KARDIA-3 lors d’un événement en direct qui sera diffusé sur Internet le 30 août 2025 à 13 h (heure de l’Est) (19 h, heure d’été d’Europe centrale). La webdiffusion sera accessible depuis la rubrique Investisseurs du site web de la Société à l’adresse www.alnylam.com/events. Une webdiffusion archivée sera disponible sur le site d’Alnylam environ deux heures après l’événement.
AMVUTTRA® (vutrisiran) INDICATIONS ET INFORMATIONS IMPORTANTES RELATIVES À LA SÉCURITÉ
Indications
Dans l’Union européenne, AMVUTTRA® (vutrisiran) est indiqué pour le traitement de :
- L’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 (hATTR-PN).
- L’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes atteints de cardiomyopathie (ATTR-CM).
Informations importantes relatives à la sécurité
Réduction des taux sériques de vitamine A et supplémentation recommandée
Le traitement par vutrisiran entraîne une diminution des taux sériques de vitamine A. Une supplémentation d’environ 2 500 à 3 000 UI de vitamine A par jour est recommandée pour les patients prenant du vutrisiran, sans dépasser cette dose. Les patients doivent consulter un ophtalmologiste s’ils présentent des symptômes oculaires suggérant une carence en vitamine A, comme la cécité nocturne.
Effets indésirables
Les effets indésirables fréquemment rapportés avec le vutrisiran ont été des réactions au site d’injection et une augmentation des taux sanguins de phosphatase alcaline et d’alanine transaminase.
À propos d’AMVUTTRA® (vutrisiran)
AMVUTTRA® (vutrisiran) est un traitement à base d’ARNi qui permet d’éliminer rapidement la transthyrétine (TTR), en s’attaquant à la cause sous-jacente de l’amylose à transthyrétine (ATTR). Il est commercialisé dans plus de 15 pays pour le traitement de la polyneuropathie liée à l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR-PN) chez l’adulte, ainsi que pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) de type sauvage ou héréditaire chez l’adulte, aux États-Unis, en Europe, au Brésil, au Japon et aux Émirats arabes unis. Administré trimestriellement au moyen d’une injection sous-cutanée, AMVUTTRA est le premier traitement à base d’ARNi approuvé pour le traitement des manifestations cardiomyopathiques de l’amylose ATTR et des manifestations polyneuropathiques de l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR).
Pour les médias américains uniquement : pour plus d’informations sur AMVUTTRA, y compris pour obtenir l’ensemble des informations posologiques destinées aux États-Unis, visitez AMVUTTRA.com. Pour les médias de l’UE : pour consulter le Résumé complet des caractéristiques du produit de l’UE, visitez https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/amvuttra-epar-product-information_en.pdf.
À propos du zilebesiran
Le zilebesiran est un traitement expérimental à base d’ARNi interférent administré par voie sous-cutanée, actuellement en cours de développement pour le traitement de l’hypertension afin de réduire le risque cardiovasculaire chez les populations présentant d’importants besoins non satisfaits. Le zilebesiran cible l’angiotensinogène (AGT), le précurseur le plus en amont du système rénine-angiotensine-aldostérone (SRAA), une cascade qui joue un rôle dans la régulation de la tension artérielle (TA). Le zilebesiran inhibe la synthèse de l’AGT dans le foie, ce qui peut entraîner des réductions durables de la protéine AGT et de l’angiotensine II, un vasoconstricteur. Le zilebesiran utilise la technologie de conjugué Enhanced Stabilization Chemistry Plus (ESC+) GalNAc d’Alnylam, qui permet une administration sous-cutanée peu fréquente (deux fois par an), une sélectivité accrue et la possibilité d’obtenir un contrôle continu de la tension artérielle afin d’influer sur le risque cardiovasculaire. L’innocuité et l’efficacité du zilebesiran n’ont pas été établies ou évaluées par la FDA, l’EMA ou toute autre autorité sanitaire. Le zilebesiran est développé et mis sur le marché conjointement par Alnylam et Roche.
À propos de l’ATTR
L’amylose à transthyrétine (ATTR) est une maladie sous-diagnostiquée, à progression rapide, débilitante et mortelle causée par des protéines transthyrétines (TTR) mal repliées, qui s’accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties du corps, y compris les nerfs, le cœur et le tractus gastro-intestinal. Les patients peuvent présenter une polyneuropathie, une cardiomyopathie ou les deux manifestations de la maladie. Il existe deux formes différentes d’ATTR : l’ATTR héréditaire (ATTRh), qui est causé par une variante du gène TTR et touche environ 50 000 personnes dans le monde, et l’ATTR de type sauvage (ATTRwt), qui se produit sans variante du gène TTR et qui touche environ 200 000 à 300 000 personnes à travers le monde.1-4
À propos des maladies cardiovasculaires et de l’hypertension
Les maladies cardiovasculaires (MCV) constituent une crise sanitaire mondiale et l’une des principales causes de décès dans le monde, étant responsables d’environ 20 millions de décès chaque année.5,6 L’hypertension est la principale cause et le premier facteur de risque modifiable des MCV.7 On estime qu’un adulte sur trois dans le monde souffre d’hypertension artérielle et qu’en dépit de la large disponibilité des antihypertenseurs, jusqu’à 80 % de l’ensemble des patients, et jusqu’à un tiers des patients traités, n’atteignent pas et ne maintiennent pas leurs objectifs de tension artérielle (TA).8 Même lorsque la tension artérielle semble bien contrôlée, son suivi continu peut rester insuffisant, entraînant une variabilité de la TA sur une période de 24 heures et à long terme, ce qui expose les patients à un risque accru d’événements cardiovasculaires et de lésions des organes cibles.9-15 Ces patients nécessitent des approches novatrices, non seulement pour réduire la TA, mais également pour diminuer le risque cardiovasculaire global.
À propos de l’ARNi
L’ARNi (interférence par ARN) est un processus cellulaire naturel de silençage génétique qui représente aujourd’hui l’un des horizons les plus prometteurs et les plus avancés de la biologie et du développement de médicaments.16 Sa découverte a été annoncée comme « une avancée scientifique majeure, du type qui se produit une fois tous les dix ans environ » et a été récompensée par le prix Nobel 2006 de physiologie ou médecine.17 En exploitant le processus biologique naturel de l’ARNi se produisant dans nos cellules, une nouvelle classe de médicaments Une nouvelle classe de médicaments appelée thérapie par ARNi est désormais devenue une réalité. Les petits ARN interférents (ARNsi), les molécules qui médient l’ARNi et composent la thérapie par ARNi d’Alnylam, fonctionnent en amont des médicaments actuels en inhibant puissamment l’ARN messager (ARNm) – c’est-à-dire les précurseurs génétiques – qui codent pour les protéines pathogènes ou ouvrant la voie à la maladie, empêchant ainsi leur fabrication.16 Il s’agit d’une approche révolutionnaire qui a le potentiel de transformer les soins apportés aux patients atteints de maladies génétiques et autres.
À propos d’Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq : ALNY) a mené la traduction des ARN interférents (ARNi) en une toute nouvelle classe de médicaments innovants ayant le potentiel de transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares et répandues dont les besoins ne sont pas satisfaits. Basées sur une science lauréate du prix Nobel, les thérapies par ARNi représentent une approche puissante et cliniquement validée qui produit des médicaments transformateurs. Depuis sa fondation en 2002, Alnylam a mené cette révolution de l’ARNi et continue de concrétiser une vision audacieuse pour transformer la possibilité scientifique en réalité. Alnylam dispose d’un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, y compris plusieurs produits candidats en phase de développement avancé. Alnylam met en œuvre sa stratégie « Alnylam P5 x25 » visant à fournir des médicaments transformateurs pour des maladies rares et des maladies courantes au profit des patients du monde entier grâce à une innovation durable et à des performances financières exceptionnelles, aboutissant à un profil biotechnologique de premier plan. Alnylam a son siège social à Cambridge, dans le Massachusetts.
Déclarations prospectives d’Alnylam
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l’article 27A du Securities Act de 1933 et de l’article 21E du Securities Exchange Act de 1934. Toutes les déclarations autres que les déclarations historiques de faits concernant les attentes, les croyances, les objectifs, les plans ou les perspectives d’Alnylam, y compris, mais sans s’y limiter, les attentes d’Alnylam relatives au potentiel des thérapies ARNi à transformer le traitement des maladies cardiovasculaires et des maladies génétiques et autres ; la capacité d’Alnylam à développer des traitements innovants pour les patients atteints de maladies rares ou plus courantes qui sont mal desservies par les options thérapeutiques actuelles ; la sécurité et l’efficacité du vutrisiran dans le traitement de l’ATTR-CM ainsi que la sécurité et l’efficacité du zilebesiran dans le traitement de l’hypertension ; et la capacité d’Alnylam à mettre en œuvre avec succès sa stratégie « Alnylam P5 x25 » doivent être considérées comme des déclarations prospectives. Les résultats réels et les plans futurs pourraient différer sensiblement de ceux indiqués dans les présentes déclarations prospectives en raison de divers risques, incertitudes et autres facteurs importants, y compris, mais sans s’y limiter, les risques et incertitudes liés à : la capacité d’Alnylam à mettre en œuvre avec succès sa stratégie « Alnylam P5 x25 » ; la capacité d’Alnylam à découvrir et à développer de nouveaux candidats médicaments et de nouvelles approches d’administration, ainsi qu’à démontrer avec succès l’efficacité et l’innocuité de ses produits candidats ; les résultats précliniques et cliniques pour les produits candidats d’Alnylam, y compris le vutrisiran ; les actions ou conseils des agences de réglementation et la capacité d’Alnylam à obtenir l’approbation réglementaire pour ses produits candidats, ainsi qu’une tarification et un remboursement favorables ; la capacité à lancer, mettre sur le marché et vendre avec succès les produits approuvés d’Alnylam dans le monde entier ; tout retard, toute interruption ou toute défaillance dans la fabrication et la fourniture des produits candidats d’Alnylam ou de ses produits mis sur le marché ; l’obtention, le maintien et la protection des droits de propriété intellectuelle ; la capacité d’Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses d’exploitation grâce à des investissements rigoureux dans ses activités, ainsi que sa capacité à atteindre un profil financier autonome à l’avenir ; la capacité d’Alnylam à maintenir des collaborations commerciales stratégiques ; la dépendance d’Alnylam à l’égard de tiers pour le développement et la commercialisation de certains produits ; l’issue de litiges ; le risque d’enquêtes gouvernementales futures ; toutes dépenses imprévues ; ainsi que les risques plus amplement décrits dans la rubrique « Facteurs de risque » du rapport annuel 2024 d’Alnylam sur formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), tel qu’il peut être mis à jour de temps à autre dans les rapports trimestriels ultérieurs d’Alnylam sur formulaire 10-Q et dans d’autres documents déposés auprès de la SEC. En outre, toute déclaration prospective représente les opinions d’Alnylam uniquement à la date d’aujourd’hui et ne doit pas être considérée comme représentant ses opinions à une date ultérieure. Sauf obligation légale, Alnylam décline expressément toute obligation de mettre à jour toutes déclarations prospectives.
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17 Zamore P. Cell. 2006;127(5):1083-1086.
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