Prilenia Therapeutics B.V., une société biopharmaceutique animée par un engagement indéfectible en faveur de l’excellence scientifique et de l’accélération des progrès pour les personnes touchées par la maladie de Huntington (MH) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA), annonce aujourd’hui avoir conclu un accord de collaboration et de licence avec Ferrer visant la mise sur le marché et le développement de la pridopidine en Europe et sur certains autres marchés. La pridopidine est un agoniste puissant et hautement sélectif du récepteur sigma-1 (S1R) administré par voie orale, conçu pour réguler les mécanismes neuroprotecteurs clés souvent altérés dans les maladies neurodégénératives telles que la MH et la SLA.
Selon les termes de l'accord, Prilenia recevra un paiement initial d'environ 80 millions EUR, plus jusqu'à 45 millions EUR de paiements d'étape de développement à court terme, réglementaires et commerciales. La transaction totale est évaluée à environ 500 millions EUR en paiement initial et en paiements d'étape. En outre, Prilenia recevra des redevances échelonnées à deux chiffres sur les ventes nettes. Prilenia et Ferrer ont convenu de développer et de financer conjointement l'expansion de la pridopidine sur le territoire pour des indications supplémentaires au-delà de la MH. Prilenia conservera tous les droits sur la pridopidine dans d'autres grands marchés, notamment en Amérique du Nord, au Japon et en Asie-Pacifique.
« Nous sommes fiers de nous associer à Ferrer alors que nous poursuivons notre mission commune d’apporter des thérapies transformatrices aux personnes atteintes de maladies neurodégénératives dans le monde entier », déclare le Dr Michael R. Hayden, PDG de Prilenia. « Ferrer continue de renforcer sa présence déjà significative dans toute l’Europe et sur les principaux marchés internationaux, en mettant particulièrement l’accent sur les produits innovants contre les maladies rares. En combinant nos forces uniques et notre engagement commun envers ces communautés de patients, nous pensons que ce partenariat a le potentiel d’accélérer la mise à disposition de la pridopidine aux milliers de personnes qui attendent une nouvelle option de traitement et d’élargir son impact grâce à des indications supplémentaires à l’avenir. »
« Cet accord avec Prilenia signifie que nous pouvons continuer à faire de notre ambition de lutter pour la justice sociale une réalité, tout en concentrant le développement de notre pipeline sur les maladies qui présentent un important besoin médical non satisfait », déclare Mario Rovirosa, PDG de Ferrer. « Le regroupement des forces et des capacités de nos deux entreprises rend l’avenir plus prometteur pour les patients souffrant de ces maladies aux options thérapeutiques insuffisantes. »
« L'obtention des droits sur cette molécule représente une étape cruciale dans notre stratégie de recherche dans le domaine de la neurodégénérescence », déclare Oscar Pérez, directeur du développement scientifique et commercial chez Ferrer. « Compte tenu du mécanisme d’action de la pridopidine, nous sommes pleinement déterminés à explorer son utilisation potentielle dans toute une série d’indications. »
À propos de la pridopidine
La pridopidine (45 mg deux fois par jour) est un agoniste puissant et hautement sélectif du récepteur sigma-1 (S1R) administré par voie orale, conçu pour réguler les mécanismes neuroprotecteurs clés souvent altérés dans les maladies neurodégénératives telles que la MH et la SLA.i
Dans son vaste programme de développement pour la MH, la pridopidine a démontré des avantages pour les principales caractéristiques de la maladie ayant un impact sur la qualité de vie des patients et des familles, y compris la fonction, la cognition et les habiletés motrices, mesurées par des évaluations validées et maintenues jusqu'à deux ans, avec un profil d'innocuité favorable.
Prilenia a soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) à l'Agence européenne des médicaments (EMA), sollicitant l'approbation réglementaire de la pridopidine pour le traitement de la MH. Notre AAM a été acceptée pour examen et nous attendons un avis de la Commission des médicaments à usage humain (CHMP) au cours du second semestre de 2025. Il s'agit de la première demande d'approbation pour un traitement potentiel qui peut avoir un impact sur la progression de la maladie dans le cadre de la MH.
Nous sommes également en discussion avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour déterminer les prochaines étapes de la pridopidine dans la prise en charge de la MH aux États-Unis. En cas d'approbation, Prilenia continuera de travailler aussi diligemment que possible pour mettre la pridopidine à disposition des patients atteints de MH.
Pour la SLA, Prilenia et Ferrer prévoient de lancer un seul essai pivot de phase 3 pour évaluer la pridopidine, en cherchant à confirmer les résultats de l'essai de phase 2 HEALEY ALS Platform.
Prilenia détient la désignation de médicament orphelin pour la pridopidine dans le traitement de la MH et de la SLA aux États-Unis et dans l'UE. En outre, la pridopidine a reçu la désignation Fast Track par la FDA pour le traitement de la MH.
À propos de la maladie de Huntington
La maladie de Huntington (MH) est une maladie neurodégénérative autosomique dominante, rare et héréditaire, qui entraîne des symptômes fonctionnels, moteurs, cognitifs et comportementaux. La MH est causée par une mutation du gène de la huntingtine, et chaque enfant d'un parent atteint de MH a 50 % de chances de développer la maladie.
La MH touche environ 100 000 personnes à travers le monde et 300 000 autres personnes à risque de développer la MH.i,ii Elle est généralement diagnostiquée entre 30 et 50 ans, bien que la MH puisse survenir à tout âge, y compris chez les enfants et les jeunes adultes (connue sous le nom de MH juvénile ou MHJ). La maladie progresse lentement sur 15 à 20 ans, les patients perdant lentement leur capacité à travailler, à communiquer, à gérer leur vie quotidienne et à prendre soin d'eux-mêmes. Cette invalidité croissante conduit à une dépendance totale à l'égard d'un soignant et à la mort.
Les seuls traitements actuellement disponibles pour la MH se concentrent sur le soulagement symptomatique et les soins palliatifs, sans que rien n'ait d'impact sur la progression globale.
À propos de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)
La SLA, également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig ou maladie des neurones moteurs, est une maladie neurodégénérative chronique progressive qui touche environ 350 000 personnes dans le monde.
Chez les personnes atteintes de SLA, les motoneurones du cerveau et de la moelle épinière qui transmettent des messages aux muscles dégénèrent, affectant la capacité du cerveau à communiquer avec les muscles. Cela conduit à une perte musculaire et à une paralysie progressive. Les patients perdent rapidement leur capacité à marcher, à parler, à manger et à respirer, et deviennent entièrement dépendants de leurs soignants. La durée de vie moyenne à partir du diagnostic est de 2 à 5 ans.
La majorité des cas de SLA (~90 %) n'ont pas d'antécédents familiaux de la maladie. Environ 10 % des cas de SLA sont causés par des mutations génétiques héréditaires (souvent appelées SLA familiale). L'un des gènes découverts à l'origine de la SLA code la protéine du récepteur sigma-1 (S1R). Les mutations de ce gène qui entraînent une perte complète de la fonction du S1R sont associées à la SLA juvénile sévère, tandis que les mutations entraînant une fonction partielle et incomplète du S1R sont associées à la SLA à l'âge adulte.
À propos de Prilenia
Prilenia est une société biopharmaceutique privée animée par un engagement indéfectible en faveur de l’excellence scientifique et de l’accélération des progrès pour les personnes touchées par la maladie de Huntington (MH) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Notre mission est simple mais urgente : développer et fournir un accès durable à des médicaments qui changent la donne pour les personnes touchées par des maladies neurodégénératives dévastatrices.
Prilenia opère aux États-Unis, au Canada, en Europe et en Israël. La société est constituée aux Pays-Bas et soutenue par des investisseurs de premier plan dans le domaine des sciences de la vie.
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Déclarations prospectives de Prilenia
Prilenia avertit le lecteur que les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant des questions qui ne sont pas des faits historiques sont des déclarations prospectives. Ces déclarations sont basées sur les convictions et les attentes actuelles de l'entreprise. Ces déclarations prospectives comprennent, sans toutefois s'y limiter, des déclarations concernant : la poursuite du développement et de la mise sur le marché de la pridopidine, les avantages potentiels et la valeur de la pridopidine ; ainsi que les avantages et les résultats potentiels de cette collaboration. Étant donné que les déclarations prospectives ont trait à l'avenir, elles sont sujettes à des incertitudes, des risques et des changements de circonstances inhérents qui peuvent différer considérablement de ceux envisagés dans les déclarations prospectives, qui ne sont ni des déclarations de faits historiques ni des garanties ou des assurances de performance future. Les facteurs importants susceptibles de provoquer un écart sensible entre les résultats réels et ceux des déclarations prospectives comprennent les incertitudes relatives au développement clinique, à l'approbation réglementaire et aux processus d'AMM. Prilenia invite le lecteur à ne pas se fier indûment aux déclarations prospectives, qui ne sont valables qu'à la date des présentes, et la société ne s'engage pas à mettre à jour ces déclarations pour refléter les événements qui se produisent ou les circonstances qui surviennent après la date des présentes.
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i Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335.
ii Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021
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